观点面试:Neubase Therapeutics'Teatrich Stephan对其遗传医学方法的见解

 观点面试:Neubase Therapeutics'Teatrich Stephan对其遗传医学方法的见解

观点面试:Neubase Therapeutics'Teatrich Stephan对其遗传医学方法的见解

在与Pharmashots,Dietrich Stephan,Ph.D.,Neubase Therapeutics的首席执行官首席执行官 分享了他对临床前体内数据的重要性的看法,使能巡逻的抗基因的体内缺陷型营养不良型1型。

镜头:

  • Neubase在体外宣布和体内数据的DM1程序,展示其遗传医学平台靶向疾病导致突变的潜力,而不会对基因的功能产生负面影响
  • 数据显示,Neubase的候选人们抵抗DM1中的关键基因转录物的错误剪接,并将DMPK mRNA带回基线水平
  • 新数据为Neubase的DM1计划提供了重要的支持,并广泛展示了其新颖的遗传医学平台无与伦比的精确度

Tuba:讨论公司的规格’S巡逻平台。如何与其他精密遗传平台不同?

迪迪什: Neubase可以唯一的目标和药物该基因组 - 寿命的三亿个字母蓝图 - 具有精确的精确度,从而转动基因,关闭,甚至改变其功能,从而解决大多数疾病背后的大多数因果侮辱。这不仅包括我们通常认为遗传疾病(也称为孟德尔疾病),还包括癌症和其他常见的人类疾病,这些疾病将触及我们大多数人。随着每种人类疾病的遗传成分,我们努力对全球范围内的痛苦和死亡产生巨大的积极影响。

靶向基因组使我们能够解决疾病的根本因果关系,这与我们作为一个行业通过靶向蛋白完成的行业的根本因果关系。具有高精度的基因组使我们能够最大限度地减少或甚至消除基因组中其他健康且通常发作的基因的药物,以尽量减少副作用 - 当我们无法预测它们的结构时不容易完成整个蛋白质组。

相对于其他精密遗传医学平台在这个新生,然而已经是变革的,公司队列,巡逻平台是一种新的方法,将所有精密遗传医学公司的能力相结合–RNA沉默公司(转向毒性疾病导致基因),基因替代公司使用基因治疗和MRNA方法(转向基因)和基因编辑公司(改变突变基因的功能)–进入单一统一技术方法,没有核糖骨干的局限性。我们花了多年来悄悄地验证了这个平台的能力,现在加速了解决这些各种疾病导致在高未满足的疾病中的计划的管道。

该平台由三个部件组成:我们的专有支架,重新想象的核碱基和递送技术,当组合时,其在概念性地看起来像单链核酸的短脉冲的药物中,也称为寡核苷酸,但表现出来非常不同。我们使用特殊的工程核碱基,如a’s, C’s, G’s, and T’弥补了我们的遗传密码,我们可以调整精确的目标参与并减少离心序列参与,我们认为我们认为将转化为患者的可耐受性优势。我们将这些核碱基(以适当的序列识别感兴趣的序列)的支架是刚性的,并且由改性肽制成,而不是天然糖磷酸骨干衍生物。因此,我们的药物可以设计用于靶向任何基因的序列以及其三维几何形状,允许无与伦比的特异性。由于我们的毒品没有收费,因此它们也不会在身体中汇总,也不会引起免疫反应。最后,我们开发了送货技术,可以与我们的化合物相结合,并使它们在全身施用后达到广泛的生物分布,包括难以到达组织。这使我们能够治疗攻击各种组织和器官的疾病的机会。这些独特的技术特征致力于各种疾病的患者占多种可能的益处:由于偏离目标药物接触,增加耐受性和易于给药,减少不良事件。

Q2。启用巡逻疗法的特殊性是什么?

迪迪什: 与其他精密遗传学药物不同,使能巡逻的疗法可用于转动或缩小基因表达,甚至改变基因的功能,以解决在几乎无限数量的罕见和常见疾病中解决根本因果关系。我们可以通过直接从事双链基因组并且还在MRNA中的下游靶标直接来执行这一点。

Q3。我们可以在体外亮点吗?&在体内临床前数据,用于治疗DM1的巡逻抗基因疗法?

迪迪什: 首先,肌肉营养不良的发病机制一点,1(DM1)为自己定位。 DM1是由DMPK基因中的长序列重复引起的。当信使RNA(mRNA)由该突变基因进行时,由于核苷酸重复,它变得误用。该突变mRNA捕获必需蛋白,称为剪接因子。结果,整个细胞中的其他mRNA分子没有正确拼接,导致细胞生理学的灾难性变化。

我们的临床前数据清楚地表明,我们可以使用我们的技术在mRNA中的重复序列中侵入错误形成的RNA结构,释放剪接因子并恢复到整个细胞上的正常RNA剪接。我们在疾病的动物模型中显示了这种疾病的动物模型,其中含有我们治疗的单一静脉剂量后的人类突变。

我们现在正在开办可靠的活动,并计划明年给我们的第一个患者剂量。

Q4。我们可以瞥见Neubase Proveline产品组合吗?该公司计划使用此平台解决此外的其他额外迹象是什么?

迪迪什: 除DM1外,我们还在探索我们为亨廷顿治疗技术的潜力 ’疾病。鉴于巡逻平台的潜力与遗传基础满足许多或大多数疾病,我们还在各种疾病中探索潜在的应用,包括历史上没有在蛋白质水平毒性的某些癌症适应症。

Q5。我们什么时候可以预期IND提交你的两个临床前计划(NT0100& NT0200)?

迪迪什: 我们目前正在从事两种方案中的IND-启用临床前活动。我们对我们最近加速的DM1计划的进步速度感到惊喜。我们计划在2022年临床中至少有一个这些计划,并继续关注我们对诊所的关键路径。

Q6。所有这些都将是针对NT0100临床研究的地理位置& NT0200?

迪迪什: 由于我们最初重点关注稀有疾病,因此我们将捕捉到我们临床试验的广泛地理占地面积中的患者。这将使我们能够达到最多的患者以及加速入学。我们与患者倡导团体和临床试验组织享有谈话,这些组织专注于这些适应症,我们相信,不仅适用于快速招聘,而且智能设计的试验最初将专注于安全性和疗效读数。

Q7。您是否正在寻找合作或许可协议,以利用跨多器官系统和疾病指示的巡逻平台?

迪迪什: 我们相信巡逻平台对患者影响和股东价值创造的无限潜力。事实上,我们在长期内为我们公司拥有大胆愿望。我们的团队在优先考虑我们独特地解决疾病因果关系的适应症中,这将在未来几个月和几年内形成我们的管道推出的基础。我们正在与潜在合作伙伴进行谈话,重点是在我们的投资组合中共同发展非核心计划。

Q8。请解释肌肌营养不良类型1(其症状,地理分布等)

迪迪什: DM1是一种主要遗传的渐进性遗传障碍,其在一般人群中影响了18,000-20,000人。该疾病是由DMPK基因的一份拷贝中的突变引起的。这种疾病落入了一种独特的疾病术语术语歧视术语突变膨胀障碍,因为在某些人的重复尺寸中通常非常小的三字母重复,在某些个人中变得不稳定,并通过连续几代重复,直到它尺寸增加从“预突变范围”到“突变范围”并导致疾病。这种进展通过几代人被称为“预期”,并且是三核苷酸膨胀疾病的独有。在每一代人中,50%的受影响的人的儿童将携带基因的扩展副本,并且通过在疾病的先天性形式中,这种疾病将变得更糟,这通常会因严重程度而无法繁殖。疾病。它的特点是渐进式肌肉浪费和弱点,肌肌瘤(不受控制的收缩),心脏传导缺陷,认知功能障碍,以及在许多情况下减少寿命。目前没有治愈DM1,并且治疗通常在尽可能地管理症状。临床前工作表明,至少一些临床症状和症状可能是可逆的。疾病似乎没有任何特定的地理聚类。 

主要图像来源:国家人类基因组研究所

关于作者:

Dietrich A. Stephan是Neubase Therapeutics的主席和首席执行官。 Stephan博士是一位作为一种工资,被认为是精密医学领域的父亲之一,培训了NIH的人类基因组项目的领导,然后继续在翻译基因组学研究所领先发现研究并提供服务作为匹兹堡大学人类遗传学部的教授和董事长。

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Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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