Takeda.与Anima合作，发现和开发发表的神经疾病的MRNA翻译调节剂：Mar 19,2011 |标签：Takeda，合作，anima，发现，发展，mRNA翻译调节剂，神经疾病Kiniksa的Arcalyst（Rilonacept）获得美国FDA批准的心包炎发布的批准：Mar 19,2011 |标签：Kiniksa，Arcalyst（Rilonacept），收到，美国，FDA，[…]阅读更多
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镜头：正在进行的研究涉及在4-15岁的儿童中评估SRP-9003（IV，一次性输注）。用lgmd2e。该研究具有群组1（低剂量剂量队列，1.85×1013 Vg / kg）和队列2（高剂量队列，7.41×1013 Vg / kg），@ 600ds的治疗后活检@ 24MOS。显示平均β-SG表达（54％Vs 36％）;如果阳性纤维[…]阅读更多
美国FDA于2021年2月2021年批准了7个NDA和1 BLA，导致患者的治疗和医疗保健行业的进步。药物评估和研究中心（CDER）和生物学评估中心和研究中心（CBER）在2021年批准了12个新产品。此外，去年在2020年，美国[…]阅读更多
镜头：批准是基于Essence试验，评估DMD患者的Amondys 45 VS PBO，具有确认的突变，易于外显子45跳跃。该研究预计在2024年结束，研究导致用amondys 45治疗的患者观察到的骨骼肌中的肌肌肌肌营养蛋白产生显着增加。一致[…]阅读更多
镜头：SAREPTA在UF提供四项研究计划，并将获得独家选项，以开发由资助的研究计划产生的任何新的治疗化合物。该项目包括新型基因治疗载体，下一代衣壳和基因编辑技术的探索性研究以及退行性遗传疾病的新治疗区域的重点[…]阅读更多
拍摄：两家公司合作，以表征精密遗传治疗的免疫反应，利用Personalis的先进分析，合作将Sarepta在精密遗传医学和Personalis的先进新素质预测中结合萨敏的专业知识，以表征某些类型的免疫应答，使患者受益于患者罕见的疾病是个人免疫下一个平台设计为[…]阅读更多
