Achillion从FDA获得丹尼奥多巴的FDA突破治疗,用于治疗阵发性夜间血红蛋白

- Danicopan阶段2 PNH组合治疗Topline数据预计2019年Q4 -
- 启动2020年初计划第3阶段 -

Blue Bell,PA。,2019年9月25日(全球新闻界)—Achillion Pharmaceuticals,Inc。(纳斯达克:Achn),致力于改变受补白介导的疾病影响的患者和家庭生活的临床生物制药公司,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予突破治疗指定对于Danicopan(ACH-4471),用于治疗与S5患者的C5单克隆抗体组合,单独为C5抑制剂是次优响应剂的患者。 FDA的决定是基于来自正在进行的丹尼普邦2阶段2 PNH组合试验的正面安全性和疗效数据。 2019年5月的促销贫血和PNH会议的新时代报告了临时数据。预计这一组合试验的顶线数据将在2019年第四季度预期。

“FDA授予我们的铅口服因子D抑制剂的突破治疗指标Danicopan,强调了对PNH的患者的新治疗方案的迫切需要,”Achillion总裁兼首席执行官Joe Truitt说。 “Danicopan,其表明能够利用口服给药限制血管内和血栓溶解的能力,可能有可能使大量的PNH患者受益,这些患者继续在护理标准中进行未满足的医疗需求。我们感谢FDA的审查和决定,并计划与原子能机构密切合作,在2020年初将Danicopan的发展进入第3阶段。“

FDA.突破治疗指定旨在加快对严重或危及生命的条件的药物的开发和审查。从FDA接受突破治疗指定表明初步临床证据表明,与目前可用的治疗相比,药物可能在至少一个临床显着的终点上提供大量改善。这种突破治疗指定的好处包括FDA对效率的药物开发计划的更加密集的指导,获得科学联络员,以帮助加速审查时间和资格,以便在满足相关标准,如果相关标准,请提供加速批准和优先审查。 Danicopan(ACH-4471)以前收到了2017年治疗PNH的孤儿药物指标。

关于阵发性夜间血红蛋白(PNH)

PNH是一种罕见的血液疾病,由躯体突变引起,导致没有关键受体,CD55和CD59,在红细胞表面(RBC)的表面上。补体系统的替代途径(AP)将这些未受保护的RBC识别为外国,并在循环系统(血管内溶血)和肝脏或脾脏(血管外溶血)中摧毁它们。目前通过抑制C5补体蛋白(C5)的PNH靶向血管内溶血的目前的护理标准,留下一些患有持续血管溶血的血管溶血性的补体激活(AP活性的早期阶段,C5抑制不能解决其PNH的部分控制。在治疗过程中,高达七十五的PNH患者仍然贫血,最多三分之一的患者报告了去年内部输血的需要。因子D是AP内的临界速率限制蛋白质。通过靶向因子D,近端AP抑制可以禁用下游末端互补激活(IVH)和上游C3片段调理(EVH)。 Achillion正在开发具有因子D抑制的PNH的可能更完整的方法,以选择性地阻断替代途径活性,并通过方便口服疗法来保护PNH中的RBC的破坏过程。

更多信息可用 http://www.achillion.com/patients-and-clinicians/.

关于Achillion补充因子D投资组合
Achillion利用其内部发现能力和新的补品相关平台,用于开发口服小分子药物候选者,其是补体因子D的抑制剂。因子D是涉及补体系统的替代途径(AP)的必需丝氨酸蛋白酶,a先天免疫系统的一部分。琼i亚’S补充平台专注于寻求推进抑制AP的口服小分子,并且可能用于治疗免疫相关疾病,其中补体AP发挥着关键作用。目前正在评估这些化合物的潜在指示包括阵发性夜间血红蛋白(PNH),C3肾小球病(C3G)和免疫复合介导的膜丙酰胺肾盂肾炎(IC-MPGN)。

关于Achillion Pharmaceuticals.
Achillion Pharmaceuticals,Inc。研究表明,过度活跃的补体系统在多种疾病条件下发挥着关键作用,包括肾病,血液学,眼科和神经内科的治疗区域。 Achillion最初将其药物开发活动聚焦在不批准的疗法或现有治疗对患者不充分的疗法中的补蛋白介导的疾病。评估其化合物的潜在适应症包括阵发性夜间血红蛋白(PNH),C3肾小球病(C3G)和免疫复合膜丙酰胺肾细胞肾炎(IC-MPGN)。公司的口头小分子投资组合中的每一个候选人都在其实验室发现,并完全拥有。为了实现将其调查产品进入第3期临床试验和商业化的目标,该公司计划与主要利益相关者密切合作,包括医疗保健专业人员,患者,监管机构和付款人。

更多信息可用 http://www.achillion.com.

关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿包括1995年私人证券诉讼改革法案的含义内的前瞻性陈述,这可能受到可能导致实际结果与此类前瞻性陈述指示的实际结果不同的影响。千禧年可以使用“预期”的单词“预期”,“”项目“,”“目标”,“计划”,“计划,”“瞄准”,“思考”,“求估计”,“估计,” “可以,”焦点“,”愿意,“”期待“,”进展“的”进展“,”战略,“战略,”“目标”,“潜力”,“潜力”和类似的表达,以确定这种前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括关于:FDA对Danicopan的突破性指定的潜在好处;因子D抑制作用作为补体介导的疾病的治疗,包括丹尼普(ACH-4471)的潜在益处; Achillion对其产品候选人的临床试验(包括Danicopan和Ach-5228)的临床试验的提升和时间表的期望; Achillion关于监管互动和申请时机的期望;关于Achillion的战略目标,努力,计划和前景的其他陈述。在可能导致实际结果与此类前瞻性陈述所指示的实际结果不同的重要因素中,与其他事情有关的风险,以及其他事物,Achillion的能力:继续满足突破性指定的临床发展计划标准;利用突破名称可获得的丹尼普邦的开发时间表加速开发时间表;在任何当前和未来的临床试验中展示其产品候选人的必要安全性,疗效和可组织性,包括Danicopan和Ach-5228;在当前和未来的临床前研究和临床试验中推进其补充因子D抑制剂的临床前和临床开发;从临床试验中的临时结果是否会预测该试验的最终结果,或早期临床试验或临床前研究的结果将指示后期临床试验的结果;注册患者在预计的时间表中的临床试验中;获得并维持其产品候选人的专利保护以及根据第三方知识产权运营的自由;获得并维持必要的监管批准,授予孤儿指定并未改变获得此类批准的标准监管要求和进程;建立商业制造业;识别,签订并维持与第三方的合作和其他商业协议;成功地竞争其寻求开发和商业化其产品候选人和未来产品的市场;管理费用;管理诉讼;提高实现其业务目标所需的大量额外资本;并成功执行其业务策略。这些和其他风险在Achillion与美国证券交易委员会提出的报告中描述,包括截至2019年6月30日止季度的季度10-Q季度季度报告,以及阿奇里亚的任何其他证券申请时间。

此外,本新闻稿中的任何前瞻性陈述代表了Achillion’仅截至本新闻稿的日期,不应将其视图依赖于任何后续日期的视图。 acchillion在适用法律所要求的情况下,任何责任会出现更新任何前瞻性陈述。

投资者关系: 
克莱顿罗伯逊
Achillion Pharmaceuticals,Inc。
电话。 215-709-3078
crobertson@achillion.com.
媒体:
Susanne Heinzinger
高级副总裁,公司通讯
Achillion Pharmaceuticals,Inc。
电话。 215-709-3032
sheinzinger@achillion.com
资料来源:Achillion Pharmaceuticals,Inc。
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资料来源:Achillion Pharmaceuticals,Inc。

Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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