AGIOS接收FDA突破性治疗胫骨(IVOSidenib)的突破治疗指定,用于治疗成人患者的复发或难治性髓细胞增强综合征与IDH1突变

新闻稿
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剑桥,群众,2019年12月16日(新闻界)—Agios Pharmaceuticals,Inc。® (ivosidenib)用于治疗成年患者的复发或难治性髓细胞增强综合征(MDS),其具有由FDA批准的试验检测到的敏感IDH1突变。 MDS是一组骨髓紊乱,可引起严重的并发症,例如感染和不受控制的出血,并导致急性髓性白血病(AML)的发育。

“尽管在护理标准治疗,但疾病继续进展的患有MDS的个体的新针对性治疗方法有重大需求,但埃斯特·鲍德斯·鲍登斯表示,克里斯鲍登说,克里斯鲍登说。 “突破治疗指定是基于我们第1期初始12名患者的结果,我们的第1阶段的先进血液学恶性肿瘤与IDH1突变进行了研究,并认识到与胫斗的单药治疗潜力® 对这些患者产生影响。我们最近重新开启了本研究的MDS臂,其目标是产生足够的数据来在此暗示中追求监管备案。“
FDA.的突破治疗指定旨在加快正在调查的毒品候选人的开发和审查,以治疗初步临床证据表明该药物可能表现出对一个或多种可用疗法的大量改善更临床上的重要终点。
持续的胫斗的MDS手臂的结果® 在7中介绍了血液学恶性肿瘤中的第1期剂量升级和扩张研究TH.血液天动学肿瘤学会年会,2019年9月11日至14日举行,在德克萨斯州休斯敦。这些证明了Tibsovo® 作为单一疗法施用耐受性,与耐用的剩余和耐用的疏散相关,以及患者的转发独立性与IDH1突变的患者的转发独立性相关。在接受500毫克口腔胫骨的12名患者中®每日,中位数治疗持续时间为11.4个月。中位年龄为72.5岁,42%的患者75岁或以上。截至2018年11月2日的数据截止,75%(9/12)患者的患者响应,42%(5/12)具有完整的回应(CR)。尚未达到CR的中值(95%CI,2.8个月,NE)。患有CR的患者,60%的患者在12个月内保持无复发。此外,在研究治疗期间,9名(75%)患者无关56天或更长。任何等级的最常见的不良事件(AES)都是背部疼痛,腹泻,疲劳和皮疹。在12名患者的1名中观察到2级IDH分化综合征。没有AES导致永久停药治疗。
蒂布诺沃® MDS的临床发展
第1期的MDS手臂升级和扩展研究评估TIBSOVO® (Ivosidenib)在具有IDH1突变的晚期血液学恶性肿瘤的成年人中,正在评估胫塞沃的临床活性,安全性,耐受性,药代动力学和药效动物动力学® 在成年患者中,具有易感IDH1突变的复发或难治性MDS。该臂于2019年10月重新开放,将在此指示中发挥足够数据以产生足够数据的目标,以获得最多25名患者。学习招聘在美国和法国的22个地点进行了持续。
关于骨髓增生术综合征(MDS)
MDS包含多种骨髓紊乱组,其中骨髓中未成熟的血细胞不会成熟或成为健康的血细胞。国家癌症研究所估计,每年有超过10,000人被诊断为MDS。骨髓的失效产生成熟的健康细胞是逐渐过程,并且降低的血细胞和/或降低的血小板计数可能伴随着身体对抗感染和控制出血的能力的丧失。对于诊断患有MDS的大约30%的患者,这种骨髓衰竭将进入AML。化疗,低甲基化试剂和支持性血液产品用于治疗MDS。
蒂布诺沃® 在任何国家都没有批准用于治疗MDS患者。
关于Tibsovo.® (Ivosidenib)
蒂布诺沃® (ivosidenib)是异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂,用于治疗成人患者的复发或难治性急性髓性白血病(AML),其通过FDA批准的试验检测到的易感IDH1突变。有关更多信息,请访问tibsovo.com。
重要的安全信息
警告:分化综合征
用胫斗治疗的患者经历了分化综合征的症状,如果未治疗,这可能是致命的。症状可能包括发烧,呼吸困难,缺氧,肺浸润,胸膜或心包生效,快速增长或外周水肿,低血压和肝肾或多器官功能障碍。如果怀疑分化综合征,引发皮质类固醇治疗和血液动力学监测直至症状分辨率。
警告和预防措施
分化综合征:见装箱警告。 在临床试验中,19%(34/179)患者用胫斗经验丰富的分化综合征治疗复发或难治性AML。分化综合征与骨髓细胞的快速增殖和分化有关,如果未治疗,可能是危及生命或致命的。用胫斗治疗的患者分化综合征症状包括无排血白细胞增多,外周血水肿,热震,呼吸困难,胸腔积液,低血压,缺氧,肺水肿,肺炎,心包积液,皮疹,流体过载,肿瘤裂解综合征和肌酐增加。在经历分化综合征的34名患者中,治疗后的27(79%)回收,或在胫斗的剂量中断后回收。分化综合征早在1天发生,胫酚启动后最多3个月,并且已观察或没有伴随白细胞增多。
如果怀疑分化综合征,每12小时(或等效剂量的替代口服或IV皮质类固醇)和血液动力学监测,引发10mg IV的地塞米松10mg IV。如果观察到伴随的非缺血白细胞增多,则在临床上表明,用羟基脲或白瓜术治疗。在解决症状后递增皮质类固醇和羟基脲,并施用皮质类固醇至少3天。分化综合征的症状可能会因皮质类固醇和/或羟基脲处理而过早停止。如果严重的迹象和/或症状在发起皮质类固醇后持续超过48小时,则中断Tibsovo直至症状和症状不再严重 .
QTC间隔延长: 用胫斗治疗的患者可以发育QT(QTC)延长和心律失常。一名患者发育出归因于TIBSOVO的心室颤动。伴随着胫骨与已知药物延长QTC间隔的药物(例如,抗心律失常药物,氟喹啉,三唑抗真菌,5-HT3 受体拮抗剂)和CYP3A4抑制剂可能增加QTC间隔延长的风险。进行心电图(ECG)和电解质的监测。在先天性长QTC综合征,充血性心力衰竭,电解质异常或在服用QTC间隔的药物的人中,可能需要更频繁地监测。
中断Tibsovo如果QTC增加到大于480毫秒,小于500毫秒。如果QTC增加到大于500毫秒,则中断和减少Tibsovo。永久停止在发展QTC间隔延长的患者中,患有危及生命的心律失常的症状或症状的患者。
Guillain-Barré综合症: Guillain-Barré综合症发生在<1%(2/258)临床研究治疗Tibsovo的患者。监测患者服用Tibsovo用于发作的新迹象或运动症状和/或感官神经病变,如单侧或双侧弱点,感官改变,感觉症,或呼吸困难。在被诊断患有Guillain-Barré综合征的患者中永久停止胫吞。
不良反应

  • 任何等级的最常见的不良反应(≥20%)是疲劳(39%),白细胞症(38%),关节痛(36%),腹泻(34%),呼吸困难(33%),水肿(32%),恶心(31%),粘膜炎(28%),心电图QT延长(26%),皮疹(26%),Pyrexia(23%),咳嗽(22%)和便秘(20%)。
  • 最常报告的≥Proprade3不良反应(≥5%)是心电图QT延长(10%),呼吸困难(9%),白细胞增多(8%),肿瘤裂解综合征(6%)和分化综合征(5%) 。
  • 严重的不良反应(≥5%)是分化综合征(10%),白细胞增多症(10%)和心电图QT延长(7%)。有一种渐进式多焦白血病(PML)。

药物相互作用
强或中度CYP3A4抑制剂: 用强CYP3A4抑制剂减少Tibsovo剂量。监测患者增加QTC间隔延长风险。
强大的CYP3A4诱导者: 避免与Tibsovo同时使用。
敏感CYP3A4基材: 避免与Tibsovo同时使用。
QTC延长药物: 避免与Tibsovo同时使用。如果共同给药是不可避免的,监测患者的QTC间隔延长风险增加。
哺乳期
许多药物在人乳中排出,由于母乳儿童中不良反应的可能性,建议女性在用胫斗治疗期间不母乳喂养,并且在最后剂量后至少1个月。
请参阅完整的处方信息,包括盒装警告。
关于Agios.
AGIOS专注于发现和开发新的调查药物,通过细胞新陈代谢和邻近生物区域的科学领导地位治疗癌症和稀有遗传疾病。除了在治疗区域的积极研究和发现管道之外,AGIOS还具有两种批准的肿瘤学精度和在临床和/或临床前发育中的多种一流的研究疗法。所有AGIOS计划都关注转基因患者群体,利用我们对新陈代谢,生物学和基因组学的知识。有关更多信息,请访问该公司’s website at www.agios.com..
关于前瞻性陈述的警告说明
本新闻稿在1995年私营证券诉讼改革法案中含有前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括有关Tibsovo®(ivosidenib)的潜在益处的声明;和AGIOS战略计划和重点的利益。这些话“expects,” “anticipates,” “believes,” “intends,” “estimates,” “plans,” “will,” “outlook,” “goal”, “potential”和类似的表达式旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有的前瞻性语句都包含这些识别单词。此类陈述受到许多重要因素,风险和不确定性,可能导致实际事件或结果从AGIOS差异’目前的期望和信仰。例如,FDA对Tibsovo®(ivosidenib)的突破治疗指定不是批准的保证。管理’因此,本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他重要因素有关的风险和不确定性的影响,包括:AGIOS’临床试验和临床前研究的结果,包括随后分析现有数据和未来研究的新数据;美国FDA,EMA或其他监管机构,临床试验网站和出版物审查机构的决定的​​内容和时间。 ag’能够获得和维持必要的监管批准,并在其计划的临床试验中注册患者;无计划的现金需求和支出;竞争因素; ag’能够获得,维护和执行专利和其他知识产权保护,了解其发展的任何产品候选人; ag’能够保持关键合作;和一般的经济和市场条件。在标题下更详细地描述了这些和其他风险“Risk Factors”在AGIOS的公开文件中与证券交易委员会汇总。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述截至目前的日期仅介绍,AGIOS明确拒绝更新任何前瞻性陈述的义务,无论是新信息,未来事件还是其他方式,除非法律要求。
投资者& Media Contact
霍莉曼宁,617-844-6630
投资者关系副主任
holly.manning@agios.com.
贴图制药商标
资料来源:Agios Pharmaceuticals,Inc。

Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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