Esperare在X-Libided Hypohidcoric Ectodermal dysplasia(XLHED)中接受FDA突破治疗ER-004的研究

日内瓦7月6日,2020年 /PRNewswire/ — esperare.是一项致力于加速稀有疾病治疗的营养的非营利组织,今天宣布美国FDA授权突破治疗指定调查 ER-004 蛋白质替代疗法治疗产前治疗 XLHED.,威胁危及生命的稀有遗传条件。

突破治疗指定是遵循三个XLHED科目的有前途的结果,由Holm Schneider教授在怀孕的第三个三个月期间被纯粹的羊肉内注射术语。这些结果表明,这种产前治疗对这些婴儿产生了深刻和生活变化的影响,在新英格兰医学杂志上发表1.

FDA.突破治疗指定打算加快对严重或危及生命的条件的毒品的开发和审查。要授予,需要初步临床证据证明药物可能导致至少一个临床显着的终点有关可用治疗的临床显着的终点。该名称允许程序从所有FDA中受益’S的快速计划功能,包括关于最佳药物开发计划的主动FDA指导,涉及FDA高级管理人员的组织承诺,以及滚动和优先级的资格2.

“罕见的疾病,如xlhed经常不’T收到患者及其家人应得的关注和研究投资。 FDA’根据XLHED的产前治疗赋予ER-004的突破治疗指定的决定代表了患者的重要里程碑和eSperare,同时强调这种疾病的严重程度以及为这一服务不足的患者人群提供潜在的第一治疗选择的重要性,” said 卡罗琳康德,esperare’执行董事,并补充说,“这种创新的治疗方法有可能从根本上改变这些患者的生活,也可能为其他产前治疗铺平道路,以在出生前纠正遗传疾病。我们期待继续与FDA和XLHED患者社区密切合作,以实现这些目标。”

NFED执行董事Mary Fete(国家外胚层发育不良基础),评论:“这对我们的外胚层发育不良群落进行了非凡的新闻 美国 世界各地。 NFED领导了三十年的努力,为XLHED开发治疗。具有FDA突破治疗指定意味着科学家可以渴望启动临床试验,以确认ER-004的调查结果,最终会使此处理成为家庭的选择。当Xlhed出生的儿童可能有工作汗腺时,它让我们更接近一个令人惊叹的时间!我们很荣幸能够与Esperare合作,使这发生这种情况。”

在2021年的下半年,埃斯珀雷预计会开始将患者注册到枢轴研究中。在 美国 该计划还受益于快速轨道和孤儿药物指定。在 欧洲,该计划收到EMA的支持’S Prime(优先药)以及孤儿药物指定。通过这些多种监管激励措施,该计划可以旨在精简全球发展。

视频– //mma.prnewswire.com/media/1200225/EspeRare_s_ER_004_in_XLHED_program.mp4
标识– //mma.prnewswire.com/media/1200165/EspeRare_Logo.jpg

接触: 
foundation@esperare.org.
//esperare.org/en/contact-us

来源esperare基金会

相关链接

//esperare.org

Vartika Singh.

Vartika Singh是一个内容作家,他喜欢在药店写研究文章和报告。她深入了解生活科学行业,包括制药和生物技术领域。可以在connect@pharmashots.com上联系她所写的任何文章。

Related post