Takeda宣布美国FDA突破治疗的Mobocertinib(TAK-788),用于治疗NSCLC患者EGFR外显子20插入突变

2020年4月27日

- 指定代表需要有针对性治疗方案的独特患者人群的积极进展

剑桥,质量。&大阪,日本,2020年4月27日 -  Takeda Pharmaceutical Company Limited(TSE:4502 / NYSE:TAK)(“Takeda”)今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)为其调查药物Modercertinib(TAK-788)授予突破治疗指定,用于治疗转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变,其疾病在基于铂的化疗之后进行的。目前没有批准的疗法旨在治疗这种特定形式的NSCLC。 Mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其设计用于选择性地靶向EGFR和人EGFR 2(HER2)外显子20插入突变。

突破治疗指定是基于整体反应率(ORR)和患者中出现的长期益处,在1/2研究中,评估Mobocertinib在局部晚期或转移NSCLC患者中的安全性和有效性,其肿瘤港口EGFR外显子20插入突变并已用全身化疗治疗。这表示潜在的进步,用于解决没有针对目标疗法的患者的需求和当前的治疗方案提供有限的益处。

“我们很高兴该FDA认识到,治疗潜在的潜在Mobocertinib提供的EGFR外显子20插入 - 突变体NSCLC患者,他迫切需要有效的治疗方案,”肿瘤,头部,肿瘤学治疗区域单位,武迪纳。 “在Takeda,我们致力于为难以治疗的疾病发展新药。建立Mobocertinib的突破治疗指定是我们努力改变目前的这种顾客的照顾标准的一步。“

“虽然大多数EGFR突变可以通过目前可用的TKIS定位,但由于可用EGFR抑制剂在其癌症中不适用于癌症,因此有外显子20插入突变的人经常受到遭受的遭受,并且感到遗忘,”肺癌患者,倡导者和CO - EGFR电阻的场。 “我们对潜在的潜在来说,这种治疗必须延长没有经批准的治疗方案来针对疾病的人的生活。”

从美国FDA的突破治疗指定被授予加速对旨在治疗严重或生命危及生命的疾病的调查药物的发展和监管审查。具有此名称的代理表明初步临床证据表明该药可能表现出对一个或多个临床显着的终点的现有疗法的大量改善。

Takeda.将首次出现Mobocertinib的发展,包括第一次公开的结构披露,在此期间 美国癌症研究协会(AACR)虚拟年度会议我 在地平线上的新药 会议 4月28日星期二,从11:14-11:34。

关于EGFR外显子20插入 - 突变体NSCLC

据世界卫生组织称,NSCLC是肺癌最常见的肺癌形式,占全球每年诊断的肺癌新病例的约85%。1,2 EGFR外显子20插入突变的患者仅占NSCLC患者的约1-2%。3,4 这种疾病的预后比其他EGFR突变更差,因为目前没有FDA批准的疗法靶向外显子20突变,并且目前的EGFR TKI和化疗为这些患者提供有限的益处。

关于Mobocertinib(Tak-788)

Mobocertinib.是一种有效的小分子TKI,专门设计用于选择性地靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。 2019年,美国FDA授予Mobocertinib孤儿药物指标,用于治疗HER2突变或EGFR突变,包括外显子20插入突变。

Mobocertinib.的正在进行的第1/2阶段试验结果,其在预先治疗的EGFR外显子20插入患者中评估Mobocertinib的疗效和安全性,显示Mobocertinib,产生7.3的中值进展生存(PFS)几个月和确诊的整体反应率(ORR)43%(n = 12/28)的患者,患者患者局部晚期或转移EGFR外显子20插入突变NSCLC。 Mobocertinib的安全曲线是可管理的(n = 72)。最常见的治疗相关的不良事件(AES)是腹泻(85%),恶心(43%),皮疹(36%),呕吐(29%)和食欲下降(25%)。这些结果介绍了2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会。

Mobocertinib.开发计划始于NSCLC人口,预计将扩大到其他肿瘤类型的额外欠缺群体。 Mobocertinib是一种调查药物,尚未建立疗效和安全性。

Takeda.在肺癌中

Takeda.致力于扩展Alk + NSCLC和EGFR / HER2插入突变体NSCLC处理景观的治疗方案。我们的综合课程包括以下临床试验,继续解决与肺癌患者的未满足需求:

Mobocertinib.:

  • 阶段1/2 研究NSCLC患者口服EGFR / HER2抑制剂Mobocertinib的安全性,药代动力学和抗肿瘤活性评估。该试验已完成注册。
  • 第2阶段惊呼,第1/2期试验的枢轴延伸队列,旨在评估Mobocertinib在160毫克每天在预先治疗的EGFR外显子20插入突变的患者中评估Mobocertinib的疗效和安全性。该试验已完成注册。
  • 第3阶段惊呼-2,全球性,随机研究评估Mobocertinib作为一线治疗的疗效,与氨基叶患者的铂类患者的氨基磷酸患者相比,局部晚期或转移性NSCLC的肿瘤患者EGFR外显子20插入突变。此试验现在正在注册。
  • 阶段1,开放标签,多中心,剂量升级研究评估日本局部晚期或转移NSCLC患者Mobocertinib的安全性,耐受性和药代动力学。该试验已完成注册。
  • 阶段J-Excemaim,开放标签,多中心,研究Mobocertinib作为日本患者局部晚期或转移NSCLC患者的一线治疗的疗效评估,其肿瘤患者EGFR外显子20插入突变。此试验现在正在注册。
  • 阶段1先进的NSCLC患者,Mobocertinib和Midazolam的开放标签,多中心,药物 - 药物相互作用研究,敏感CYP3A底物,敏感性CYP3A底物。此试验现在正在注册。

Alunbrig,一个设计用于靶向和抑制ALK分子改变的下一代TKI:

  • 阶段1/2试验旨在评估Alunbrig的安全性,耐受性,药代动力学和初步抗肿瘤活性。该试验已完成注册。
  • 关键阶段2 alta试验 研究Alunbrig在患有在Crizotinib上进行的ALK +局部晚期或转移性NSCLC患者的两种给药方案的疗效和安全性。该试验已完成注册。
  • 第3阶段Alta-1L,全球性,随机试验评估Alunbrig与Alk +局部晚期或转移NSCLC患者的哮喘患者的疗效和安全性,该患者尚未接受用ALK抑制剂进行以前治疗。该试验已完成注册。
  • 阶段2 J-Alta,单臂,日本患者患有ALK + NSCLC患者的多中心试验,重点关注在邻接in alectinib上进行的患者。该试验已完成注册。
  • 阶段2 alta 2,全球性,单臂试验评估Alunbrig患者在邻接或Ceritinib上进行的先进ALK + NSCLC。该试验已完成注册。
  • 第3阶段alta 3,全球随机试验比较Alunbrig与Alectinib在屈服的ALK + NSCLC中的alectinib的疗效和安全性。此试验现在正在注册。

有关Mobocertinib和Alunbrig临床试验的其他信息,请访问 www.clinicaltrials.gov..

Takeda.对肿瘤学的承诺

我们的核心R.&D任务是通过我们对科学的承诺,突破性创新和改善患者生命的致力来将新药提供给全世界癌症的患者。无论是我们的血液学疗法,我们的强大管道还是实体肿瘤药物,我们的目标是保持创新和竞争力,使患者带来所需的治疗方法。有关更多信息,请访问 www.takedaoncology.com..

关于Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda. Pharmaceutical Company Limited(TSE:4502 / NYSE:TAK)是一个全球价值观的,r&D-Drive在日本总部设定的生物制药领导者,通过将科学转化为高度创新的药物,为患者带来更好的健康和更亮的未来。 Takeda专注于它的r&D在四个治疗区域的努力:肿瘤学,稀有疾病,神经科学和胃肠学(GI)。我们也使目标r&d投资等离子体衍生的疗法和疫苗。我们专注于开发高度创新的药物,有助于对人们产生影响’通过推进新的治疗方案的前沿并利用我们加强的协作r来实现 &D引擎和功能创建强大的模态多样化的管道。我们的员工致力于提高患者的生活质量,并在大约80个国家的医疗保健中与我们的合作伙伴合作。

有关更多信息,请访问 //www.takeda.com.

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1 World Health Organization. Latest Global Cancer Data. //www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. Accessed May 11, 2019.

美国癌症协会。什么是非小细胞肺癌? //www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

3 Riess,Jonathan W.多种EGFR外显子20插入和通过NSCLC的综合基因组分析鉴定的共同发生的分子改变。 //www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext。访问了2020年4月7日。

4 方,文峰。 BMC癌症。 EGFR外显子20插入突变和对非小细胞肺癌中的Osimertinib的反应。 //bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0。访问了2020年4月7日。

Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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