洞察+:2019年美国FDA的突破治疗指定

 洞察+:2019年美国FDA的突破治疗指定
  • 突破治疗(BT)指定是2012年食品和药物安全和创新法案第902节中提出的一项加快审查计划。
  • 突破性指定被授予药物候选者作为单药治疗或与其他旨在治疗严重或生命危及生命的疾病的药物,并表现出对疾病的可用疗法的大量改善。
  • 药草草 已经编制了2019年美国FDA授予的突破性疗法清单。
1. Beigene的Zanubrutinib(BGB-3111)获得了美国FDA的裂缝细胞淋巴瘤(MCL)的突破治疗疗法 日期– 2019年1月16日 产品– Zanubrutinib.
  • BT指定遵循1L披露细胞淋巴瘤pc蛋蛋开奖结果appZanubrutinib的P-II试验
  • 在多个区域的七个P-III试验中在全球范围内进行全球评估Beigene的Zanubrutinib,其中包括与Zanubrutinib Vs ilbutinib和r / R滤泡淋巴瘤的p-IIpc蛋蛋开奖结果app的pc蛋蛋开奖结果app组合vazyva(Obinutuzumab)的pc蛋蛋开奖结果app
  • Zanubrutinib.是一种BTK抑制剂,还接受了NMPA的(CMPA)优先考虑在中国的R / R MCL和R / R CLL / SLL
2. 默克的V114获得了FDA的突破治疗指定,以防止侵入性肺炎球菌病   日期– 2019年1月31日 产品– V114
  • BT指定基于P-I / II和P-II结果,评估健康成人和婴儿的四种V114,展示pc蛋蛋开奖结果app的非劣级数据
  • FDA.的BT指定被授予药物,显示目前在目前可用治疗的临床改善,至少有一个临床显着的终点,具有优先审查和加速批准的效益
  • V114是一种靶向两种疾病(22F和33F)的15价肺炎球菌缀合物疫苗,在P-III中评价,用于预防成人IPD
3. Astazeneca.的Medi8897获得FDA的突破治疗指定和EMA在婴儿中呼吸道感染(LRTI)的主要名称  Date – 2019年2月5日 产品– Medi8897.
  • FDA.的BT&EMA的主要指定是基于P-IIB试验结果,评估LTRIpc蛋蛋开奖结果app在早产儿@ 150days的LTRIpc蛋蛋开奖结果app中的MEDI8897
  • P-IIB的研究导致其达到了1EPS,随着医学出席的LRTI的发生率降低
  • Medi8897是一个延长的半衰期RSV F mAb,用于预防在5个月内作为单一剂量施用的LRTI,并在Mar'2015获得FDA的FT名称。 Mar'2017,Astrazeneca和Sanofi Pasteur合作共同商业化Medi8897
4. Finch Therapeutics的CP101接受了FDA的复发性梭菌艰难梭菌(C.艰难梭菌)感染的突破治疗指标 日期- 2019年2月11日 产品– CP101
  • FDA.的BTdesignation follows P-II PRISM3 study results assessing CP101 vs PBO in patients with recurrent C. difficile
  • FDA.的BT指定被授予药物,显示目前可用治疗的临床改善,在至少一个临床显着的终点中的严重或危及生命的条件,具有优先审查和加速批准的效益
  • CP101是口服,QD,使用Finch的全谱微生物(FSM)平台开发的药物,旨在预防复发性C.艰难梭菌感染
5. Astazeneca的Selumetinib获得了美国FDA的神经纤维瘤病突破治疗1型 日期– 2019年4月1日 产品– selumetinib.
  • BT指定遵循P-II Sprint试验评估Selumetinib作为Monothx。 (PO)在儿科pc蛋蛋开奖结果app中,年龄为3岁或以上,与无能为力的NF1相关的PN
  • 第九个BT指定被授予Astrazeneca,为MEK 1/2抑制剂,结果将进一步导致加快监管审查
  • selumetinib.是一个MEK 1/2抑制剂,接收美国FDA的奇数来治疗NF1’2018 and the EMA’s ODD in Aug’2018年。2017年,Astazeneca和MSD签署了Selumetinib的合作和共同商业化协议
6.  拜耳的Aliqopa(Copanlisib)获得了美国FDA的突破治疗指标,以治疗成人的边缘区淋巴瘤 日期– 2019年5月29日 产品– aliqopa.
  • BT指定基于P-II计数-1研究,涉及评估25名R / R MZLpc蛋蛋开奖结果app,该pc蛋蛋开奖结果app已收到至少两个以前的疗法
  • 该研究导致总体无氧素种群的ORR(n = 142)为59.2%,而MZLpc蛋蛋开奖结果app(23%),18MOS。 Fas人群和MZL组织学中的ORR(60.6%和78.3%)
  • aliqopa.是一种PI3K抑制剂,其抑制来自恶性B细胞中的PI3K-α和PI3K-δ同种型的抑制活性。此外,拜耳正在进行两项P-III研究Chronos-3和Chronos-4评估Aliqopa的安全性和功效
7. 默克和Eisai的双重方案收到美国FDA的突破治疗指定为1L治疗前期不可切除的肝细胞癌 日期– 2019年7月23日 产品– Keytruda,Lenvima.
  • BT指定基于P-IB Keynote-524 /研究116试验评估Keytruda(200mg,IV,Q3W)+ Lenvima(12mg /天,称重≥60kg的pc蛋蛋开奖结果app,称重pc蛋蛋开奖结果app8mg /天<60kg)在不可切除的HCCpc蛋蛋开奖结果app中,不适合招生治疗
  • FDA.的BTdesignation intended to expedite development and review of medicines for serious or life-threatening conditions
  • 这标志着组合治疗的第三个BT指定。双重方案的前两个BT指定是高级/ M-RCC&Advanced / M-非MSI-H / PMMR子宫内膜癌,于2018年1月收到&7月2018年
8. 纳克尔和BMS获得了美国FDA的Bempegaldesleukin(NKTR-214)+ Opdivo(Nivolumab)的突破性指定治疗晚期黑色素瘤 日期– 2019年8月02日 产品 Bempegaldesleukin,Opdivo
  • FDA.的BT指定基于正在进行的P-I / II Pivot-02研究,评估转移性黑色素瘤pc蛋蛋开奖结果app的双层治疗。 FDA的BT名称是加快旨在危及生命疾病的药物的发展
  • 2018年2月,BMS为其Bempegaldesleukin签署了WW开发和商业化协议
  • Bempegaldesleukin是靶向CD122受体的治疗,激活CD8 +效应器T细胞和NK细胞,并在P-III研究中与OPDIVO OPDIVO组合评估1L晚期黑素瘤的pc蛋蛋开奖结果app。 Opdivo是PD-1免疫检查点抑制剂,通过恢复抗肿瘤反应来利用身体的免疫系统
9. Astazeneca.的rancence(Acalabrutinib)收到了美国FDA的突破治疗指标,以治疗成人的慢性淋巴细胞白血病(CLL) 日期- Aug 14, 2019 产品– Calquence
  • FDA.的BT指定基于P-III提升-TN评估属于Monothx的基于Charquence(100 mg,BID)。或者与Obinutuzumab VS氯镁醛+ Obinutuzumab和535名pc蛋蛋开奖结果app的比例(1:1:1)中以前未经处理的CLL和另一种p-III升降试验(ACE-CL-309)中的比例(1:1:1)涉及评估(310 Mg)在310名pc蛋蛋开奖结果app中vs rituximab + idelalisib / bendamustine,其比例(1:1)与先前未经处理的CLLpc蛋蛋开奖结果app
  • 两种P-III试验升高和上升试验导致阳性数据显示,pc蛋蛋开奖结果app在没有疾病进展或死亡的情况下增加的时间pc蛋蛋开奖结果app,安全性和耐受性与其既定的概况一致,并将成为监管意见书的基础年
  •  rucence(Acalabrutinib)是一种BTK抑制剂,用于治疗多种B细胞血液癌,包括CLL,MCL,DLBCL,WM,FL和MM和其他血液学恶性肿瘤
10. 詹森的调查预防疫苗接受了美国FDA的突破治疗指标,以防止呼吸道合胞病毒 日期– 2019年9月4日 产品– 预防疫苗
  • 美国FDA的突破治疗指定是基于评估≥60岁的RSVpc蛋蛋开奖结果app预防疫苗的临床研究。 VS SOC展示了临床显着的终点的大量改善
  • 在BT指定之后,Janssen的疫苗有资格获得所有相关的FDA功能,目前正在评估概念研究的P-IIB证明,评估疫苗对≥65岁的成年人的RSV的安全性和有效性。
  • 预防性RSV高级疫苗包括编码RSV病毒的融合蛋白作为抗原的基因,并利用Janssen的腺体平台(Advac)
11. 默克 Kgaa的Tepotinib接受了FDA的转移NSCLC突破治疗指定,Metox14跳过改变 日期– 2019年9月11日 产品– 紫红素
  • BT指定基于持续的视觉研究(NCT02864992)在73例M-NSCLCpc蛋蛋开奖结果app中评估萜酮,其含有液体活检(LBX)或组织活检(TBX)在不同的治疗方面检测到的改变
  • 视觉研究结果:ORR和DOR用于IRC评估的LBX鉴定的pc蛋蛋开奖结果app& investigator (50% & 55.30% and 12.4 &17.1 mos。); TBX鉴定pc蛋蛋开奖结果app的ORR和DOR(45.1%& 54.9% and 15.7 & 14.3) respectively
  • 紫红素是一种研究口服Met抑制剂,也在Insight 2研究(NCT03940703)中研究了与Esimertinib在EGFR突变中的组合,相容,La / M-NSCLC具有获得预期EGFR TKI的抗性,并在MAR中获得了MHLW的Sakigake指定'2018.
12. 诺华的Capmatinib(Inc280)收到了美国FDA的突破性晚期非小细胞肺癌的突破治疗指标 日期– 2019年9月16日 产品– Capmatinib.
  • 美国FDA的BT指定是基于 几何mono-1研究涉及评估Capmatinib,结果是 在美国临床肿瘤学会中也更新
  • BT指定被授予严重或 危及生命的疾病治疗表现出实质性的改善 对一个或多个重大初步研究终点的现有疗法
  • Capmatinib.是口头有效和选择性的遇见 抑制剂Q4'19预期的监管提交。 2009年,诺华 与Clubyte签署了独家开发和商业化协议 Capmatinib
13. 罗氏的Gazyva(ObInutuzumab)获得了FDA的狼疮肾炎的突破治疗 日期– 2019年9月18日 产品– 八泽
  • FDA.的BT指定基于P-II贵族(NCT02550652)研究评估GazyVA与霉酚酸酯MofeTil /霉蛋白酸和皮质类固醇在126例ISN / RPS 2003类III级或IV增殖狼疮性肾炎pc蛋蛋开奖结果app中与PBO + MMF / MPO和皮质类固醇相结合
  • P-II贵族的研究导致会议发1EPS&2EPS即,完全肾脏响应(CRR)@ 52WK。&改善整体肾反应和疾病活动的血清素标志物,没有新的安全信号
  • 八泽是针对CD20的MAB,通过直接攻击靶细胞,并与2020年预期的P-III研究一起攻击靶细胞
14.  琼i亚的Danicopan(ACH-4471)收到FDA的阵发性夜间血红蛋鱼的突破治疗指标 日期- 2019年9月25日 产品– Danicopan
  • FDA.的BT指定基于安全性&疗效数据持续研究丹尼普对C5组合评估Danicopan,用于患有阵发性夜间血红蛋白(PNH)的pc蛋蛋开奖结果app,他是C5抑制剂的次优pc蛋蛋开奖结果app,其预期结果在Q4'19中
  •  美国FDA的BT指定加快了对严重或危及生命条件的药物的开发和审查
  • 丹尼坎是一种口服活性因子D抑制剂,限制血管内和血管外溶血,并于2017年接受FDA的奇数,其预期的P-III研究在H1'2020中的研究
15.  詹森的Niraparib获得了美国FDA的转移阉割抗阉割前列腺癌的突破治疗指标 日期– Oct 04, 2019 产品– 尼拉帕里布
  • BT指定基于P-II Galahad研究评估Niraparib在成年pc蛋蛋开奖结果app中的BRCA1 / 2基因-MCRPC和DNA修复基因缺陷(DRD)以前用雄激素受体靶向疗法和多西紫杉醇治疗
  • 授予FDA的BT指定以加快对旨在治疗严重或危及生命情况的调查医学的开发和监管审查
  • 尼拉帕里布(PO)是一种选择性PARP抑制剂,目前在P-III级研究中评估评估Niraparib + Zytiga(AbiraTerone醋酸盐)和MPCpc蛋蛋开奖结果app的泼尼松。此外,它在Niraparib组合疗法的P-IB / II研究中评估了用于治疗MCRPC的研究
16. 苏纳学院’S Psilocybin获得了美国FDA突破治疗的主要抑郁症 日期– 2019年11月22日 产品– psilocybin.
  • 美国FDA已授予BT指定 psilocybin用于促进Psilocybin计划的有效发展 in MDD
  • BT指定遵循推出 Usona的P-II PSIL201包括美国7个站点的〜80名pc蛋蛋开奖结果app。 2/7 研究网站正在招募,而其他人则被Q1'20活跃
  • BT名称为psilocybin靶向 未满足的医疗需求和对现有疗法改进的潜力 并培养Usona的目标,将治疗范例推向新药物 approval
17. F2G的Olorofim获得了美国FDA的突破治疗指定,以治疗有限或无治疗方案的pc蛋蛋开奖结果app侵入性霉菌感染 日期– 2019年11月11日 产品– olorofim
  • BT指定遵循P-IIB试验 pc蛋蛋开奖结果appIFD或可能侵入性曲霉病(IA)和难治性 对可用药剂的疾病,抵抗力或不容忍
  • 这项研究导致了良好的耐受性结果 在10年以上的pc蛋蛋开奖结果app给药日期,中位数治疗持续时间 of 12 wks.
  • olorofim是靶向的第一个抗真菌剂 治疗浸润性真菌霉菌感染,如抗唑脂肪曲线, 嗜孢子孢子症,lomentospori en和其他罕见的霉菌感染 发展为IV和口服配方
18. BMS.'ORENCIA(ABATACEPT)收到FDA的突破治疗指定,以防止干细胞移植后急性移植物与宿主病 日期– Dec 04, 2019 产品– 奥伦西亚
  • 美国FDA BT的指定基于P-II研究,评估ORENCIA对预防严重急性GVHD的影响,当添加到从无关,HLA匹配的干细胞移植的血液学恶性肿瘤pc蛋蛋开奖结果app中添加到标准的GVHD预防性方案时不匹配的捐助者
  • 批准了BT指定,加快了对旨在治疗严重或危及生命情况的调查医学的开发和监管审查
  • 奥伦西亚是靶向靶向蛋白质的蛋白质,参与共刺激,从而抑制T细胞活化,是治疗多种RA条件的批准治疗。如果由FDA批准,Orencia将是第一个批准的疗法,以防止急性GVHD
19. Boehringer Ingelheim的ofev(nintedanib)收到了美国FDA的突破性治疗慢性纤维效果的突破性效果,具有渐进表型 日期– Dec 04, 2019 产品– Ofev
  • BT指定基于P-III Inbuild研究结果评估慢性纤维间质肺病(ILDS)pc蛋蛋开奖结果app的pc蛋蛋开奖结果appVS PBO,具有52条WKS的进展迹象。导致肺功能放缓,整体人口下降了57%
  • 建立了FDA的BT指定,以加速对严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查,其中初步临床证据表明治疗可能表现出对现有疗法的大量改善
  • OFEV(尼林尼布)是在包括美国,欧盟和日本在内的70多个国家批准的酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗患有特发性肺纤维化(IPF)的pc蛋蛋开奖结果app,并于2014年7月获得美国FDA的IPF的BT指定
20. 朱凯子的Nemolizumab获得了美国FDA的突破治疗指定,以治疗与普里吉罗结节相关的瘙痒症 日期– Dec 09, 2019 产品– Nemolizumab.
  • Nemolizumab.是靶向IL-31的新疗法 受体A开发利用Chugai的抗体工程技术Act-Ig。 基于P-II临床研究,第8届BT指定被授予柴海 由加德马进行,结果呈现在EADV 2019
  • BT指定被授予严重或 危及生命的疾病治疗表现出实质性的改善 对一个或多个重大初步研究终点的现有疗法
  • 加尔玛正在启动P-III试验 Idolizumab在2020年的普里吉罗Nodularis的成年人。2016年,郑 Galderma为Nemolizumab(CIM331)签署了全球许可协议,这是一部小说 皮肤病生物学
 21. ag'Tibsovo(ivosidenib)收到了美国FDA的突破治疗pc蛋蛋开奖结果app,为患有IDH1突变的复发或难治性髓细胞异常综合征pc蛋蛋开奖结果app 日期– 2019年12月16日 产品- 蒂布诺沃
  • FDA.的BT指定基于P-I剂量 - 升级和扩展研究的MDS臂,评估了12例R / R MDS中的Tibsovo(500mg),其具有由FDA批准的测试检测到的易感IDH1突变
  • P-I研究结果:中位数治疗持续时间(11.4MOS。);截至2018年11月02日,pc蛋蛋开奖结果app显示回应(75%); CR(42%);有Cr的pc蛋蛋开奖结果app(60%仍然无复发@ 12MOS。); 75%的输血无关56天或更长时间
  • 蒂布诺沃是IDH1抑制剂,表明用R / R AML治疗成人,其与由FDA批准的测试检测到的敏感IDH1突变

Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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