Sarepta的Amondys 45(Casimersen)在适用于跳过外显子4的患者中获得美国FDA对DMD的批准

 Sarepta的Amondys 45(Casimersen)在适用于跳过外显子4的患者中获得美国FDA对DMD的批准

SAREPTA的Amondys 45(Casimersen)在适用于跳过外显子4的患者中获得美国FDA对DMD的批准

镜头:

  • 批准基于Essence试验评估DMD患者的Amondys 45 VS PBO,其具有确认突变均匀的突变,可用于外显子45跳跃。该研究预计将于2024年结束
  • 该研究导致患有Amondys 45患者观察到的骨骼肌中的肌肌肌肌营养蛋白产生的显着增加。与加速批准一致,延长批准的持续批准可能会根据确认试验中的临床益处确认。
  • Amondys 45是美国批准的DMD的第三个RNA外显子跳过治疗。公司将在美国致力于在美国的商业分布

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Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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