Acceleron在肺动脉高压下获得FDA突破治疗指标

剑桥,质量。–(BUSINESS WIRE)–Acceleron Pharma Inc.(纳斯达克:XLRN),一种致力于发现,开发和商业化TGF-Beta超家族治疗方法,以治疗严重和罕见疾病,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予突破治疗指定对肺动脉高压患者(PAH)(世界卫生组织第1组)治疗患者的方法。

“今年1月,我们报告了P​​ah患者的Pulsar第2次安慰剂对照试验的阳性顶线结果,”加速器总裁兼首席执行官Habib Dable说。 “基于结果,我们认为,”行动仪“有可能转移目前的治疗范式,并对PAH患者提供显着的益处,在目前可用的疗法之上。因此,我们很激动,FDA授权这一突破治疗指标 - 首先是Acceleron发现的药物和PAH的治疗候选人 - 因为它支持并与我们的使命为需要提供新的治疗选择尽快。“

FDA.的突破治疗指定旨在加快对危及严重或危及生命的条件的毒品的开发和审查。突破治疗指定的标准需要初步临床证据,证明药物可能在可用治疗中至少一个临床显着的终点提供大量改善。突破治疗指定传达了更加密集的FDA指导有效的药物发展计划,涉及高级管理人员的组织承诺,以及劳动审查和优先审查的资格。有关更多信息,请访问FDA网站 www.fda.gov..

2019年,FDA在PAH中批准了Sotaterpect的孤儿药物标题。

关于Sotatercept.

Sotatercept是一种研究代理,其设计为TGF-Beta超家族成员的选择性配体疏水阀重新平衡BMPR-II信号传导,这是PAH的关键分子驱动器。在PAH的临床前研究,SOTATERCEPT反转肺血管肌肉发射,右心力衰竭的改善指标。 PAH患者Pulsar阶段2试验的脉冲阶段2试验揭示了临时和其他次要终点的脉冲阶段2试验,其与以前公布的其他疾病的SOTaterpect数据一致。 Sotatercept是与布里斯托尔Myers Squibb的许可协议的一部分,也在PAH患者的Spectra相2试验中进行评估。有关更多信息,请访问 www.clinicaltrials.gov.

Sotatercept是一个在任何国家任何国家使用的调查治疗。

关于PAH.

PAH是一种罕见和慢性,迅速进展的疾病,其特征在于肺循环中小肺动脉的收缩和血压升高。 Pah导致心脏的显着菌落,通常导致有限的身体活动,心力衰竭和降低预期寿命。 PAH患者的5年生存率约为57%。可用疗法通常通过促进肺血管的扩张而不解决疾病的潜在原因而作用。因此,尽管护理标准,但PAH常常对许多患者迅速进行。生长体内的研究在BMP和TGF-Beta信号中具有牵引失衡,作为PAH的主要驾驶员在家庭,特发性和获得的疾病形式。

关于Acceleron.

Acceleron是一种生物制药公司,致力于治疗治疗,以治疗严重和罕见疾病的发现,开发和商业化。 Acceleron在理解TGF-Beta Superfamily和蛋白质工程中的领导力产生了与身体的创新化合物’调节细胞生长和修复的能力。

Acceleron侧重于血液学和肺病中的研发努力。在血液学,Acceleron及其全球协作合作伙伴Bristol Myers Squibb,正在共同推广新批准的重新释放® (Luspatercept-aamt),第一个和唯一批准的红细胞成熟剂,在美国,正在制定Luspatercept用于治疗骨髓纤维化的慢性贫血。 Acceleron正在开发用于治疗肺动脉高血压的SOTatercept,最近报告了第2阶段脉冲结果试验和积极注册患者在第2期患者试验中的阳性顶线结果。

有关更多信息,请访问 www.acceleronpharma.com.。跟随社交媒体上的Acceleron: @acceleronpharma. and linkedin..

前瞻性陈述

本新闻稿载有关于Acceleron战略,未来计划和前景的前瞻性陈述,包括关于PAH的Sotatercept的发展陈述,PAH中Sotatercept的临床发展和监管批准时间表,预计临床报告数据的预期时间试验,以及Acceleron的化合物作为治疗药物的潜力。这些话“anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “may,” “plan,” “possible,” “potential,” “project,” “should,” “target,” “will,” “would,”和类似的表达式旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有的前瞻性语句都包含这些识别单词。

由于各种因素,风险和不确定因素,包括但不限于,临床试验的临床前期试验的临床前测试可能无法预测结果或成功,实际结果可能与前瞻性陈述中包含的前瞻性陈述中包含的那些持续或后期的临床试验,即在一个指示或国家的加速批准,可能无法预测另一个指示或国家的批准,即加入的化合物的发展将比计划更长和/或成本超过计划,加速将无法成功完成Acceleron的化合物的临床开发,即加速度可能会延迟启动,注册或完成任何临床试验,即加速器的化合物不会获得监管批准或成为商业成功的产品,并且突破治疗指定可能无法加快开发或审查Sotatercept。这些和其他风险和不确定性在Acceleron最近一份关于形式10-K的最新报告中的标题“风险因素”中确定,以及加速器所制定的其他备案,并可在未来与SEC作出。

本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于管理层’在未来事件和Acceleron的目前的观点,计划,估计,假设和预测,并特别不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

联系人

Acceleron Pharma Inc.

投资者:
托德詹姆斯,617-649-9393
企业事务和投资者关系高级副总裁

媒体:
Matt Fearer,617-301-9557
公司通信总监

滑翔伞

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