4月246日4月246的FDA突破治疗指定与氮杂氨酸相结合,用于治疗髓细胞增强综合征(MDS)的TP53突变

波士顿,1月30日,2020年(新闻界)—Aprea Therapeutics,Inc。(纳斯达克:APRE),一个生物制药公司,专注于开发和商业化新型癌症治疗方法,即重新激活突变肿瘤抑制蛋白P53,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予APR-突破治疗指定246与氮杂氨酸组合用于治疗骨髓增生综合征(MDS)的敏感性 TP53 mutation.

MDS表示造血干细胞恶性肿瘤的光谱,其中骨髓不会产生足够数量的健康血细胞。大约30-40%的MDS患者对急性髓性白血病(AML)的进展以及P53肿瘤抑制蛋白的突变被认为直接导致疾病进展和较差的整体预后。

“突破治疗指定进一步支持4月24日的发展方案,结合MDS患者的氮杂氨酸 TP53 突变,“4月份首席执行官Christian S. Schade说。 “MDS患者的结果 TP53 突变差,对这些患者没有目前的治疗选择。我们期待与FDA持续互动,了解我们正在进行的第3阶段临床研究和我们的临床发展计划提前4月246日。“

FDA.的突破治疗指定旨在加快计划治疗毒品候选人的发展和审查,这些候选人计划治疗严重或危及生命的疾病或病症,当初步临床证据表明该药物可能表现出对一个或多个可用疗法的大量改善临床显着的终点。

关于P53和4月246日

P53肿瘤抑制基因是人类癌症中最常见的突变基因,在所有人类肿瘤的约50%中发生。这些突变通常与抗癌药物抗性和整体存活差,代表治疗癌症的主要未满足的药物。

APR-246是一种小分子,其已经证明了突变体和灭活的P53蛋白的再激活 - 通过恢复野生型P53构象和功能 - 从而在人癌细胞中诱导编程的细胞死亡。在4月246中,在各种固体和血液癌中观察到前临床前抗肿瘤活性,包括MDS,AML和卵巢癌等。此外,在化疗等传统抗癌剂和较新的机制抗癌药物和免疫肿瘤检查点抑制剂的情况下,已经看到强大的协同作用。除了临床前测试外,还完成了1/2阶段临床计划,已经完成,展示了有利的安全性,并在血液恶性恶性肿瘤和实体肿瘤中生物学和确认的临床反应 TP53 gene.

4月246日4月346和Azacitin的临床临床试验 TP53 突变MDS正在进行中。 APR-246已收到来自FDA的孤儿药和快速轨道指定用于MDS,以及来自EMA的MDS,AML和卵巢癌的Orphan药物指标。

关于4月份治疗学

APREA Therapeutics Inc.(纳斯达克:APRE)是一家生物制药公司,该公司总部位于马萨诸塞斯德哥尔摩的马萨诸塞州波士顿,瑞典斯德哥尔摩的研究设施,专注于开发和商业化新型癌症治疗方法,重新激活突变肿瘤抑制蛋白P53。该公司的铅产品候选者是4月246日,是血液学恶性肿瘤的临床开发中的一个小分子,包括骨髓增生症综合征(MDS)和急性髓性白血病(AML)。有关更多信息,请访问公司网站 www.aprea.com..

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资料来源:Aprea Therapeutics,Inc。

Vartika Singh.

Vartika Singh是一个内容作家,他喜欢在药店写研究文章和报告。她深入了解生活科学行业,包括制药和生物技术领域。可以在connect@pharmashots.com上联系她所写的任何文章。

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