生物甘油宣布在内分泌社会Endo2021的口头介绍’年会的年会,数据显示用雾化物治疗的疼痛药物治疗2年的治疗效果

圣拉斐尔,加利福尼亚州。2021年3月20日 /PRNewswire/ —Biomarin Pharmaceutical Inc. ’S Ravi Savarirayan教授,M.B.,B.S.,M.D.,来自默多克儿童的临床调查员的年会’皇家儿童研究所’s Hospital, 墨尔本大学,帕克维尔, 维多利亚。雾化物是一种研究,一旦C型Natrietic肽(CNP)的日常注射类似物用于治疗疼痛的转化症,最常见的人类不成比例的形式。

ENDO21提供的开放标签扩展的数据显示,儿童通过与雾化剂连续治疗的第二年保持了年生长速度(AGV)的增加。接受两年的雾化物治疗的儿童是基线平均值4.28厘米/年的AGV。经过一年的治疗后,平均值为5.71厘米/年,第二年平均值为5.65厘米/年后,通过第二年治疗持续恢复AchondroclacaIs中的主要部分增长缺陷。儿童还具有改进的高度Z分数,这是相对于平均身高的类似人群的高度的量度。

在从安慰剂跨越的儿童从安慰剂到雾化剂在开放标签的延长臂中,与一年后接受雾化剂治疗的儿童相比,观察到一年后的类似疗效。被交叉治疗的儿童有一个基线平均值为3.99厘米/年的AGV。经过一年的治疗后,平均值每年5.57厘米。

保留治疗受试者的保留率高,93%的患者最初是随机的,在两年后接受留下的雾化物留在治疗。

“这是原始研究的重要延伸’S的发现并确认雾化物的益处在通过两个过程中持续  年, ” said Savarirayan.  “虽然这两年的数据令人鼓舞,但在表现出持久的治疗效果时,长期随访将提供关于身体比例的改进的额外见解以及这种改进是否可能在孩子的某些方面产生差异’s life.”

“保持一致的增长水平很重要,因为它支持雾化物是解决的根本原因 achondrocloclasia,” said Melita Irving.,临床遗传学家在家伙’s and St Thomas’NHS基金会信任, 伦敦,英国 埃菲尔州伦敦儿童的雾化物临床计划的研究人员’s Hospital. “雾化物的临床计划是强大的,并继续通过长期评估来评估对疼痛性其他重要医疗结果的影响。总的来说,数据令人鼓舞,并允许我们想象这对achondrocloscaIs的第一和唯一有针对性的精密治疗。”

“我们继续采取无情的方法来推进我们对粉煤虫的理解潜在潜在利益有疼痛的儿童,并收集信息家庭和医生需要做出关于治疗选择的知情决定,” said 汉克Fuchs.,M.D.,Biomarin的全球研究和开发总裁。“我们通过基于CNP对生长的已知生物学和早期研究的已知生物学的预期来鼓励我们的预期,特别是在没有骨龄的病理进步的情况下,特别是对效果的耐久性。我们感谢儿童,家庭和调查人员参与本研究,并允许在Endo2021等医疗会上进行科学交流科学交流。”

雾化物安全

为期2年的数据证明,在15ug / kg /天施用的雾化物通常具有良好的耐受性,没有新的安全结果。大多数不良事件(AES)是轻度,并且没有严重的不良事件被报告为研究毒品有关。注射部位反应是最常见的药物相关的AES,所有瞬态都是短暂的。没有与不成比例的骨生长或骨病理相关的AES。没有临床显着的血压降低或观察到新的安全结果。

监管状况

2020年,欧洲药物局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)被接受并验证了抗菌剂的营销授权应用。预计人类使用(CHMP)意见的药品委员会  欧洲  2021年6月。美国FDA审查了美国新药申请(NDA),由FDA进行处方药用户费(PDUFA)目标行动日期 8月20日2021年。在美国,本公司已选择向FDA提供2年的延长研究,作为传达粉体处理效果和长期耐久性的额外数据。该公司认为,提供这一额外数据可能会导致主要的修正案,将目前的PDUFA目标行动重置为期三个月到11月。

在  1月2021年,该公司收到FDA的通知,即雾化物的NDA已获得基于严重儿科指示IT地址的优先审查指定,以及目前可用的缺乏治疗方案。与FDA一致 ’■审查持续申请审查分类的变更政策,PDUFA行动日期不受该指定的影响。如果批准,雾化物纳达可能有资格获得优先审查优惠券(PRV)。 PRV赋予优先审查对后续药品申请,这些药品申请不会有资格获得该名称。罕见的儿科疾病评价凭证计划旨在鼓励开发新药和生物制剂的预防或治疗稀有儿科疾病。

在接受粉煤剂监管提交后,该机构重申了在儿科咨询委员会(PAC)和内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)中提出的立场 2018年5月11日 推荐在不同年龄组中的两年控制试验。生物罗素相信从一年的随机,双盲,安慰剂控制第3次试验中的高度有说服力的结果,加上了第2阶段计划的数据,该数据具有多达5年的长期随访,这已经与强大相比关于增长的自然历史数据和3阶段研究的更新的2年数据,提供了一种严谨性和可靠的方法,可评估雾化剂是否对最终增加最终成人高度的耐食骨骼增长率耐用。

雾化物还从FDA和EMA接受了孤儿药物标题,用于治疗患有疼痛的儿童。孤儿药物指标计划旨在推进展示诊断和/或治疗罕见疾病或病症的承诺的产品的评估和开发。

第3阶段扩展研究的描述

这是一个正在进行的开放标签的长期扩展研究,以完成疼痛的儿童雾化剂的完整的关键,双盲,安慰剂对照研究。在完成预处理观察期并在关键阶段3研究中进行一年的治疗后,共纳入了119名儿童,并每天用雾化剂15 mcg / kg接受开放标签治疗。在增长板材仍然存在的儿童中正在测试雾化物“open.”这约为患有疼痛的人的25%。扩展研究正在评估安全性,AGV和累计年度高度收益,直到参与者达到最终成人身高。广泛的次级和探索终点包括人类测量措施,如高度Z分数,身体和肢体比例和关节几何形状;生物化学,生物标志物和骨骼生长和健康的放射性评估;与健康相关生活质量(HRQOL),发展状况和功能独立的评估。这些额外的终点解决了整体影响雾化物对achondroclosia。

关于achondropraclasia

achondroprasia,最常见的骨骼发育不良形式,导致人类缺乏不成比例的身材,其特征在于,内心骨化减缓,这导致长骨,脊柱,面部和颅底的长骨骼和紊乱的架构不成比例。该条件是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的变化引起的骨生长的负调节剂引起的。除了不成比例的矮小状态,患有疼痛的人可能会经历严重的健康并发症,包括粉刺胶质压缩,睡眠呼吸暂停,弓腿,中脸发育不全,永久性摇摆,脊柱狭窄和复发性耳朵感染。其中一些并发症可能导致需要侵入式手术,如脊髓减压和弯曲腿的矫直。此外,研究表明每年的死亡率增加。

超过80%的患有疼痛的患儿具有平均身材的父母,并且由于自发性基因突变而具有条件。 achondroplasia的全球发病率约为25,000个活产出生。在增长板材仍然存在的儿童中正在测试雾化物“open”,通常是18岁以下的人。这约为患有疼痛的人的25%。在美国,欧洲,拉丁美洲,中东和亚太地区的大部分,目前没有肺突解的许可药物。

关于生物罗素

Biomarin是一家全球生物技术公司,为严重和危及生命稀有和超稀有遗传疾病的患者开发和商业化创新疗法。公司’S投资组合由六种商业化产品和多种临床和临床前产品候选人组成。有关其他信息,请访问 www.biomarin.com.。有关此类网站的信息未通过引用纳入此新闻稿。

前瞻性陈述

本新闻稿载有关于Biomarin Pharmaceutical Inc.(Biomarin)的业务前景的前瞻性陈述,包括但不限于陈述:生物甘油的发展’S雾化物的发展计划一般,特别是关于第3阶段试验的延长结果,监管机构的行动时间,包括预计2021年6月在欧洲的雾化物的CHMP意见;如果批准,雾化物NDA的潜力符合优先级审查优惠券;并计划向FDA提交第3阶段数据的第二年的计划以及可能导致主要修正案的潜力,将目前的PDUFA重置为11个月至11月。这些前瞻性陈述是预测的,涉及风险和不确定性,使得实际结果可能与这些陈述具有重要实际结果。这些风险和不确定性包括:最终分析了延长阶段3数据,当前和计划的临床前研究的结果和时间和雾化物的临床试验;我们注册参与者进入此类临床试验的能力,我们在全球大流行期间记录数据的能力,我们成功制造雾化物的能力;美国食品和药物管理局,欧盟委员会和其他关于雾化物的监管机构的决策的内容和时间;以及在标题下不时详细说明的那些其他风险和不确定性“Risk Factors”和生物罗素的其他地方’S证券交易委员会(股票)申请,包括但不限于生物芳林’■今年关于表格10-K的年度报告 2020年12月31日,因为这些因素可以由任何后续的报告更新。生物摩金林无责任或义务更新本新闻稿所载的任何前瞻性陈述,由于新信息,未来事件或期望的变化。

Biomarin®是Biomarin Pharmaceutical Inc.的注册商标。

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相关链接

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Parag Narang是一个Digital Marketing助理陪伴在八卦咨询部门的分工。他管理数字营销以及药店的设计理念。他拥有商业管理学士学位以及管理层管理层(营销)。滑翔伞管理所有社交媒体,因为他在营销方面有很好的体验& Sales.

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