堡垒生物科技宣布突破性治疗指定为Cutx-101,铜组织酸盐,用于治疗Menkes疾病

纽约,12月15日(新闻威)—堡垒生物科技,Inc。 (“FDA”)为CutX-101授予塞富级治疗症(“胞质”)的突破治疗指定,对月桂疾病进行潜在治疗。通常致命,如果未经治疗,Menkes疾病是由ATP7A中突变引起的铜代谢的X型隐性障碍,这是一种进化的保守铜传输ATP酶。 FDA以前授予孤儿药,快速轨道和稀有儿科疾病指定,用于切割-101,用于治疗MENKES病。此外,欧洲药物局以前授予孤儿药物指标以cutx-101。

“我们非常高兴地,FDA已向Cutx-101授予突破治疗指定,该损失的儿科疾病目前没有FDA批准的治疗选择。今年早些时候报告的正极临床疗效数据突出了切割-101的潜力是安全有效的治疗,并满足患有Menkes病的患者的重大未满足的医疗需求。我们期待在明年第一季度开始为FDA提交新的药物申请(“NDA”)为Cutx-101的FDA。我们的目标是尽快给患者带来这种治疗,“罗林,博士,议长,罗瑞尼亚州长兼首席执行官龙科泽。

突破治疗指定旨在加快对严重或危及生命情况的毒品的发展和审查。突破治疗指定标准需要初步临床证据,证明药物可能对可用治疗的至少一个临床显着的终点有大量改善。突破治疗指定传达了所有快速的计划功能,更加密集的FDA指导有效的药物开发计划,这是涉及高级管理人员和资格的组织承诺,涉及滚动审查和优先考虑。

关于Menkes疾病和相关铜代谢障碍
Menkes疾病是一种稀有的X型X连接的隐性小儿疾病,由铜运输铜转运蛋白突变突变引起。 Menkes疾病的最低出生患病率被认为是34,810名男性中的1次,并且基于最近的基于基于基因组的确定疾病和ATP7A相关疾病基于基因组聚集数据库(GNOMAD)。Mol Genet Metab Rep。2020 6月5日; 24:100602)。生物化学上,患有Menkes疾病的患者在血液和脑中具有低水平的铜,以及某些神经化学的异常水平。通过测序ATP7A基因来进行明确的诊断。该病症的特征在于独特的临床特征,包括稀疏和沉淀的毛发(“扭毛”),结缔组织问题,以及癫痫发作,低呼吸道,未能茁壮成长的严重神经系统症状和神经发育延迟。死亡率在未经治疗的男性疾病中很高,许多患者在三年前之前死亡。米隆版本的ATP7A突变与其他条件相关,包括枕骨膜综合征和ATP7A相关的远端运动神经病变。目前,没有FDA批准的Menkes疾病治疗及其变种。

关于Cutx-101(铜组织)
CutX-101在临床开发中,通过补充铜组织,恢复铜稳态和维持正常年龄适当范围的血清铜水平来治疗患有Menkes病的患者。 CutX-101是在当前良好的制造实践(“CGMP”)和生理pH下制造的皮下可注射制剂,绕过患者口服铜的缺陷,绕过男性疾病的患者的缺陷。在斯蒂芬G.Kaler,MP,MPH,MP的一期1/2临床试验中,在国立健康研究院(“NIH”)中,早期治疗患有CutX-101的Menkes疾病的患者导致了神经发育成果的改善生存。凯勒博士也领导了Menkes疾病患者的CutX-101的第3期试验已完成注册。 2020年8月,侦探报告了Cutx-101的正极线临床疗效结果,展示了与未处理的历史对照(HC)队列相比,为接受早期治疗(ET)的Menkes疾病受试者整体存活的统计学上显着改善,降低了近80%的死亡风险。在全国儿童医院正在进行患有Menkes疾病患者的胞质赞助的扩展访问协议(//www.nationwidechildrens.org/specialties/menkes-disease-clinic)和其他美国医疗中心。

关于胞质治疗学
Cyprium Therapeutics,Inc。(“塞洛伊里安”)专注于开发用于治疗Menkes疾病和相关铜代谢障碍的新疗法。 2017年3月,侦探与Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所(“尼克”)签订了合作研发协议(“CRADA”),部分NIH,促进了CUTX的临床发展 - 101(铜组织酸盐注射)用于治疗Menkes疾病。此外,侦探和尼克德在全球范围内进入全球,独家许可协议,以开发和商业化腺相关病毒(AAV)的基因治疗,称为AAV-ATP7A,以递送铜转运蛋白的工作副本,这些铜转运蛋白有缺陷的患者患者疾病,并与Cutx-101组合使用。 CutX-101被授予FDA快速轨道和稀有儿科疾病指定,并且CutX-101和AAV-ATP7A先前已接受FDA孤儿药物标识。此外,欧洲药物局以前授予孤儿药物指标以cutx-101。塞浦路里亚公司成立于堡垒Biotech,Inc。(纳斯达克:FBIO),位于纽约市。有关更多信息,请访问 www.cypriumtx.com..

关于堡垒生物技术
Fortress Biotech,Inc。科技部门,基于财政年度收入增长超过三年期的百分比。堡垒专注于获取,开发和商业化高潜力市场和发展阶段的药品和产品候选人。本公司拥有五个销售的处方药品,并在堡垒开发25次,以其多数拥有和多数控制的合作伙伴以及成立的合作伙伴,其拥有大量少数群体所有权职位。此类产品候选人跨越六个大型市场区域,包括肿瘤,稀有疾病和基因治疗,使其能够为股东创造价值。堡垒通过精简的经营结构来推进其多元化的管道,以促进有效的药物开发。堡垒模式由世界一流的业务开发团队驱动,专注于利用其大量的生物制药业专门知识,以进一步扩大公司的产品组合。堡垒建立了与世界领先的学术研究机构和生物制药公司的伙伴关系,以最大限度地利用其全部潜力的机会,包括AstazenCa,Astrazeneca,Hope,Hutsinson Countrum Research Research Center,Invagen Pharmaceuticals Inc.(A Cipla Limited的子公司),圣裘德儿童研究医院和全国儿童医院。有关更多信息,请访问 www.fortressbiotech.com..

前瞻性陈述
本新闻稿可在1933年“证券法”第27A条第27A条的含义中包含“前瞻性陈述”,以及1934年的“证券交换法”第21E条。如下所述和整个新闻稿,“我们”,“我们”和“我们”的单词可以单独指或与一个或多个合作伙伴公司一起指称,如下文所示。此类陈述包括但不限于与我们的增长战略和产品开发计划以及任何不是历史事实的陈述有关的任何陈述。前瞻性陈述是基于管理层目前的期望,并且可能会受到可能对我们的业务,运营结果,财务状况和股票价格产生负面影响的风险和不确定性。可能导致实际结果与目前预期的实际结果不同的因素包括:与我们的增长战略有关的风险;我们获得,履行和维护融资和战略协定和关系的能力;有关研发活动的结果有关的风险;与临床前和临床测试有关的不确定性;与开始和完成临床试验的时间有关的风险;我们对第三方供应商的依赖;与Covid-19爆发有关的风险及其对员工和顾问的潜在影响,及时完成工作,并对我们以有利条款或所有人获得额外融资的能力;我们吸引,整合和留住关键人员的能力;产品的早期阶段开发;我们需要大量额外的资金;政府监管;专利和知识产权事项;竞赛;以及我们证券交易委员会申请中描述的其他风险。我们明确拒绝任何义务或承诺,向本文所述的任何前瞻性陈述公开发布,以反映我们预期的任何转发或任何此类声明所依据的事件,条件或情况的任何变更,或者法律要求要求,我们要求保护1995年私营证券诉讼改革法案所载的前瞻性陈述的安全港。此处包含的信息旨在审查其总体,以及任何规定,条件或附件应用于本新闻稿的一部分中的给定信息,应阅读为申请  mutatis mustandis. 到本文出现的此类信息的每个其他实例。

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Vartika Singh.

Vartika Singh是一个内容作家,他喜欢在药店写研究文章和报告。她深入了解生活科学行业,包括制药和生物技术领域。可以在connect@pharmashots.com上联系她所写的任何文章。

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