INSMED在非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE)的患者中接受FDA突破治疗指定Brensocatib(NCFBE)

Bridgewater,N.J.2020年6月8日 /Prnewswire./ —Insmed Incorporated(纳斯达克:insm),全球生物制药公司,用于改变严重和罕见疾病的患者的生命,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予Brensocatib的突破治疗指定(以前称为INS1007)用于治疗成年患者的非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE),用于减少加剧。 Brensocatib是目前通过Instmed用于治疗支气管扩张和其他炎性疾病而开发的新型口服可逆抑制酶1(DPP1)。

FDA.’S突破治疗指定旨在加快旨在治疗严重或危及生命疾病的疗法以及初步临床证据表明该药可能表现出对可用治疗的大量改善。突破治疗指定的好处包括与FDA的沟通和会议更频繁,滚动和优先考虑的资格,关于有效的药物发展计划的强化指导,以及涉及高级管理人员的FDA的组织承诺。

“我们很高兴FDA为Burensocatib授予Brensocatib的突破治疗指定,用于治疗NCFBE的患者,认识到我们第2期柳树研究的数据以及Brensocatib为Bronchiectasis提供新的一类治疗方法的潜力那” said Martina Flammer.,M.D.,MBA,Insmed的首席医学官员。“目前没有批准的疗法专门针对这种严重和慢性肺病的疗法 美国欧洲, 或者 日本。我们期待继续与FDA合作,因为我们推进Burensocatib的发展以解决这一紧急医疗需求。”

Brensocatib的突破治疗指定是基于全球随机,双盲,安慰剂对照期2柳树的阳性结果,该柳树在具有NCFBE的成年人中的Brensocatib研究。如前宣布,本研究中的全部结果将在美国胸部社会(ATS)主持的虚拟临床试验期间  2020年6月24日星期三。在口头会议后,Insmers将在其中召开电话会议,在此期间,领先书学习调查员将进一步讨论柳树数据和INSMMERMACE,将为Burensocatib提供商业评估。

重建预计将在2020年下半年在支气管扩张发起Brensocatib的3阶段3节目。

后ATS会议通话详情

重建将举办会议电话会议 2020年6月24日星期三 at 4:00 et.。股东和其他有关方面可以通过拨号参加会议电话(888)317-6003(国内)或(412)317-6061(国际)和参考会议ID号9628054。该电话也将在公司上生活’s website at www.insmed.com..

通过拨号(877)344-7529(国内)或(412)317-0088(国际)和参考重播访问代码10144366,大约在完成会话呼叫后大约一小时就可以访问一次电话会议后一小时。一个该呼吁的网络广播也将在公司的投资者关系部分下存档90天’s website at www.insmed.com..

关于柳树

Willow是一项随机,双盲,安慰剂控制,并行组,多中心,多国,第2期,以评估Brensocatib每日施用的疗效,安全性和耐受性,并在患者中每天24周给药24周的药代动力学非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE)。 Willow是在116个遗址进行的,并注册了256名成年患者,诊断患有NCFBE,在筛查前12个月内至少有两种记录的肺癌。患者随机1:1:1接受10mg或25mg Brensocatib或匹配的安慰剂。与安慰剂臂相比,初级疗效终点是在Brensocatib双臂的24周治疗期间进行肺癌的时间。

关于Brensocatib(以前的Ins1007)

Brensocatib是由Instmmed用于治疗支气管扩张患者的小分子,口服,可逆抑制酶I(DPP1)的小分子,可逆抑制剂。 DPP1是当它们形成在骨髓中时,该酶负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(例如中性粒细胞弹性蛋白酶,例如中性粒细胞弹性蛋白酶,例如中性粒细胞。中性粒细胞是最常见的白细胞类型,在病原体破坏和炎症调解中起重要作用。在慢性炎症性肺病中,中性粒细胞在呼吸道中积聚并导致过量的活性NSP,导致肺部破坏和炎症。 Brensocatib可以通过抑制DPP1及其活化NSP的激活来降低炎症疾病如支气管扩张的破坏性效应。

关于非囊性纤维化支气管扩张

非囊性纤维化支气管扩张(NCFBE)是一种严重的慢性肺病症,其中支气管由于感染循环,炎症和肺组织损伤而导致的支气管变得永久扩张。通过频繁的肺癌,需要抗生素治疗和/或住院治疗的病症。症状包括慢性咳嗽,过度痰产生,呼吸急促,反复呼吸道感染,可恶化潜在的条件。 NCFBE在美国的影响约为340,000至520,000名患者,今天没有批准的疗法专门针对NCFBE的NCFBE,用于治疗NCFBE患者。

关于Insmed.

重建 Incorporated是一家全球生物制药公司,用于转变严重和罕见疾病的患者的生命。重建’第一个商业产品,Arikayce® (Amikacin脂质体吸入悬浮液),是第一个且唯一的治疗批准 美国 用于治疗难治性 分枝杆菌 复合物(MAC)肺病作为成人患者组合抗菌药物方案的一部分,其有限或无替代治疗方案。 MAC肺病是一种慢性,令人衰弱的病症,可导致严重和永久性肺部损伤。重建’早期的临床管道包括Brensocatib,一种新型口服可逆抑制剂的二肽基肽酶1,具有非囊性纤维化支气管扩张和其他炎性疾病的治疗潜力,以及Treprostinil Palmitil,一种可提供差异化​​产物型材的Treprostinil Prodrug的吸入制剂对于罕见的肺病,包括肺动脉高压。有关更多信息,请访问 www.insmed.com..

前瞻性陈述

此新闻稿包含前瞻性陈述,涉及具有大量风险和不确定性的陈述。“前瞻性陈述,”正如该术语在1995年的“私营证券诉讼改革法”中所界定,是不是历史事实的陈述,涉及许多风险和不确定性。这里的单词如“may,” “will,” “should,” “could,” “would,” “expects,” “plans,” “anticipates,” “believes,” “estimates,” “projects,” “predicts,” “intends,” “potential,” “continues,”和类似的表达式(以及引用未来事件,条件或情况的其他单词或表达式)可以识别前瞻性陈述。

本新闻稿中的前瞻性陈述基于公司’目前的期望和信仰,并涉及已知和未知的风险,不确定性和其他因素,可能导致公司 ’在任何前瞻性陈述中讨论的结果,绩效,成就或时序,在讨论,预计,预期或指出的结果,绩效和成就以及各种事件的实际结果,绩效和成就以及各种事件的定时。在其他情况下,这些风险,不确定性和其他因素包括以下内容:我们六个月的六个月2阶段2患者中的六个月第2阶段试验 ncfbe. 或在Brensocatib的进一步临床试验中产生的数据不会与研究的顶线结果一致; Brensocatib在STOP-Covid19研究中的患者没有证明的风险是有效或安全的;由于灾难或其他活动,包括自然灾害或公共卫生危机,业务或经济中断;新型冠状病毒(Covid-19)大流行和努力减少对我们业务,员工,包括关键人员,患者,合作伙伴和供应商的影响;未能成功商业化或维护美国Arikayce的批准 ’唯一批准的产品;医疗人员,患者,第三方付款人和医疗保健社区中的其他人的市场接受度的不确定性;公司’无法从FDA获取Arikayce的全面批准,包括公司不会及时,成功完成该研究以验证专业工具的风险,并完成全面批准ARikayce所需的确认售后营销学习;无能为力,帕提或公司’S其他第三方制造商遵守与Arikayce或Lamira相关的监管要求® 雾化器系统;公司’无法从政府或第三方付款人获得足够的报销,以获得ARIKAYCE或ARIKAYCE的可接受的价格;开发与Arikayce或Brensocatib有关的意外安全或疗效问题;公司的不准确性’S估计Arikayce或Brensocatib或数据中的潜在市场的规模,公司已用于识别医生;预期的患者吸收率,预期治疗持续时间,或预期的患者依从性或停止率;公司’不能创造有效的直接销售和营销基础设施或与第三方合作,为ARIKAYCE分配提供此类基础设施;未能获得监管批准以扩大Arikayce’对更广泛的患者人口的指示;未能成功地对Arikayce,Brensocatib和公司进行未来的临床试验’S其他产品候选人,包括由于公司’对监管批准和公司所需的临床前开发活动和临床试验有限’无法注册或保留足够的患者进行并完成试验或生成监管批准所需的数据;公司的风险’延迟临床研究或将在毒品开发期间识别严重的副作用;未能获得或延迟获得美国或公司以外的ARikayce的监管批准’■美国的产品候选人, 欧洲日本 或其他市场,包括 英国 由于其最近退出欧洲联盟;公司取决于制造足够数量的ARikayce或公司的第三方失败’商业或临床需求的产品候选人,进行公司’临床试验,或遵守对公司影响的法律法规’与公司的业务或协议;公司’无法吸引和留住关键人员或有效地管理公司’■增长;公司’无法适应其具有竞争力和不断变化的环境;公司’无法充分保护其知识产权或防止披露其商业秘密以及与诉讼或与此类事项相关的其他诉讼相关的其他专有信息和成本;通过其与Arikayce或公司的协议对公司实施的限制或其他义务’S产品候选人,包括其与Pari和Astrazeneca AB的许可协议,以及公司未能遵守其在此类协议下的义务;诉讼由公司或可能成为党的诉讼而导致的成本和潜在的声誉损害,包括产品责任索赔;公司’国际经营的有限经验;适用于本公司法律法规的变化’S业务,包括任何定价改革,并未遵守此类法律法规;无法偿还公司’对公司的现有债务和不确定性’允许进入未来资本的能力;并延迟执行计划建立额外的FDA批准的第三方制造设施和与这些计划相关的意外费用。

该公司实际上不得达到公司所示的结果,计划,意图或期望’S前瞻性陈述,因为他们的性质,前瞻性陈述涉及风险和不确定性,因为它们与事件有关并取决于未来可能或可能不会发生的情况。有关可能影响公司可能影响的风险和不确定性的其他信息’S业务,请参阅第1A项中讨论的因素,“Risk Factors,” in the Company’截至2019年12月31日截至2019年12月31日的截至2019年12月31日的年度报告,季度季度关于形式10-Q的季度报告 3月31日2020年和任何随后的公司申请秒文件。

本公司注意到读者不要依赖任何此类前瞻性陈述,只截至本新闻稿的日期。该公司在法律和SEC的规则特别要求外,该公司免除任何义务,以公开更新或修改任何此类陈述,以反映任何此类陈述可能是基于任何此类陈述的任何此类陈述或事件,条件或情况的任何此类陈述,或者这可能会影响实际结果与前瞻性陈述中规定的可能性不同的可能性。

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来源Insmed Instmated.

Vartika Singh.

Vartika Singh是一个内容作家,他喜欢在药店写研究文章和报告。她深入了解生活科学行业,包括制药和生物技术领域。可以在connect@pharmashots.com上联系她所写的任何文章。

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