Myokardia宣布收到来自FDA的FDA突破治疗指定,用于治疗症状,阻塞性肥厚性心肌病

布里斯班,加利福尼亚州,7月23日,2020年7月23日(新闻界)—Myokardia,Inc。 HCM)。 FDA’突破治疗指定旨在加快计划用于治疗严重或危及生命疾病或病症的毒品候选人的开发和审查,当临床证据表明该药物可能表现出对一个或多个现有疗法的大量改善临床显着的终点。

“从FDA收到突破治疗指定均致力于阻塞性HCM患者的显着未满足的需求,目前没有有针对性的疗法,以及Mavacamten产生的高度令人鼓舞的临床结果。我们期待与FDA密切合作,以追求监管批准,以便我们可以将Mavacamten与HCM的人带来,并欣赏该机构在整个Mavacamten的发展中提供的合作方法和估值的投入,“Myokardia首席执行官Tassos Gianakakos说。

5月,Myokardia宣布 Topline结果 从公司的关键期3勘探器临床试验Mavacamten临床试验,用于治疗阻塞性HCM的症状患者。 Mavacamten耐受良好,具有与安慰剂相当的安全性,并展示了经历临床有意义的治疗反应的患者,包括患有症状的患者,心脏功能的改善和减少或消除左心室的障碍的患者。 Myokardia目前正在为Mavacamten提供新的药物申请(NDA),计划在2021年第一季度提交给FDA。

关于HCM.
肥厚性心肌病(HCM)是一种慢性,渐进性疾病,其中心肌的收缩和左心室填充的减少能力会导致衰弱的症状和心脏功能障碍的发展。 HCM估计每500人中的一次影响。 HCM最常见的原因是Sarcomere心肌蛋白中的突变。在大约三分之二的HCM患者中,排出心脏的血液,称为左心室流出道(LVOT),被扩大和患病的肌肉阻塞,限制了从心脏到其余内心的血液流动身体(阻塞性HCM)。在其他患者中,增厚的心肌不会阻断LVOT,由于扩大和加强的心肌(非阻塞性HCM),它们的疾病被舒张压障碍驱动。在任何阻塞性或非阻塞性HCM患者中,劳累可能导致疲劳或呼吸急促,干扰患者参与日常生活活动的能力。 HCM也与心房颤动,中风,心力衰竭和突然心脏死亡的增加有关。

关于Mavacamten(Myk-461)
Carciac Myosin的研究,新颖的,口服,口服,Mavacamten,通过抑制过量的肌球蛋白 - 肌动蛋白的交叉桥形成,降低了心肌收缩性,从而导致近距离,左心室肥大和依从性降低。在临床和临床前研究中,Mavacamten始终如一地减少了心脏壁应力的生物标志物,减少了过度的心脏收缩性和舒张性依从性增加。 Myokardia正在开发Mavacamten,用于治疗疾病过度的心脏收缩和舒张填充心脏的疾病是潜在的原因。 Mavacamten最初正在开发用于治疗症状性阻塞性肥厚性心肌病(HCM)。基于其作用和治疗活性的证据的机制,Mavacamten也在临床中研究了对症状无阻塞性HCM的诊所和患有保存的射血分数(HFPEF)的心力衰竭患者患者的患者患者。

关于Myokardia.
Myokardia是一个临床阶段的生物制药公司,用于发现和开发针对严重心血管疾病的有针对性的疗法。本公司正在开拓精确的药物方法,以至于1)了解疾病的生物力学底划; 2)靶向调节给定条件的蛋白质; 3)鉴定具有共同疾病特征的患者群体; 4)应用研究和临床研究的学习,告知并指导管道增长和产品进步。 Myokardia的初始重点是针对小分子治疗剂,旨在调节心肌收缩的心脏蛋白,以通过过度收缩,弛豫损害或收缩不足而导致的疾病。它的发现是三个临床阶段治疗方法:Mavacamten(以前的Myk-461); Danicamtiv(以前的Myk-491)和Myk-224。

Myokardia的使命是通过大胆而创新的科学改变具有严重心血管疾病的人的世界。

前瞻性陈述
我们在本新闻稿中发表的陈述可能包括不是历史事实的陈述,并且被视为1933年“证券法”第27A条的含义,如修订,以及1934年“证券交易所”的第21E条,如修订所示,通常通过使用诸如的单词来识别“anticipates,” “believes,” “estimates,” “expects,” “intends,” “may,” “plans,” “projects,” “seeks,” “should,” “will,”和这种单词或类似表达的变化。我们打算将这些前瞻性陈述所涵盖,安全的港口规定用于“证券法”第27A条第27A条第27A条所载的前瞻性陈述,并为“证券交易法”第21E条,并正在制定本声明,以便遵守这些安全港口规定的目的。这些前瞻性陈述包括关于我们对FDA讨论继续讨论的预期的陈述以及我们的计划为Mavacamten提交新的药物申请,以及此类提交的时间,反映了我们目前关于我们计划,意图的看法,期望,策略和前景,基于我们目前和我们所做的假设可用的信息。虽然我们相信,我们的计划,意图,期望,战略和前景所反映或建议的前瞻性陈述是合理的,但我们无法保证计划,意图,期望或战略将达到或实现。此外,实际结果可能与前瞻性陈述中描述的实际结果有所不同,并且将受到各种风险和因素的影响,这些因素超出了我们的控制,包括但不限于与我们产品候选人的开发和监管相关的风险,如以及截至2020年3月31日至3月31日截至3月31日截至3月31日的季度的季度10-Q的季度报告中,以及与SEC的其他申请。除非法律要求,我们不承担任何义务公开的任何前瞻性陈述,无论是作为新信息,未来事件还是其他方式。

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Vartika Singh.

Vartika Singh是一个内容作家,他喜欢在药店写研究文章和报告。她深入了解生活科学行业,包括制药和生物技术领域。可以在connect@pharmashots.com上联系她所写的任何文章。

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