Novartis Invelational Oral Therapy IPTACOPAN(LNP023)获得C3G的PNH和稀有儿科疾病指定的FDA突破治疗指标

巴塞尔,2020年12月16日  - 今天诺华州宣布美国食品和药物管理局(FDA)在C3肾小球疗法(C3G)中授予阵发性夜间血红蛋白(PNH)和稀有小儿疾病(RPD)指定的IPTACOPAN(LNP023)突破治疗指标(BTD)。

突破性指定旨在加快对临床显着终点上可用治疗的药物可能表现出对临床显着的终点的可用治疗的显着改善,了解对药物的发育和审查。基于两次持续期II研究的正中期结果,FDA授予IPTACOPAN治疗PNH的治疗,其中IPTACOPAN表现出贫血患者的大量益处,尽管护理抗补体治疗标准 8以及抗C5幼稚PNH患者的单药治疗。

PNH是一种罕见的和生命的危及危及血液障碍,其特征是互补驱动的溶血,血栓形成和受损的骨髓功能9,10,导致贫血,疲劳和其他令人衰弱的症状,可以影响患者的生活质量13。尽管目前的护理标准 - 抗C5治疗生态灭绝或ravulizumab - 大部分PNH患者仍然贫血且依赖于输血1,2,9,11,12..

FDA.为主要影响18岁或更小的人的严重或危及生命的疾病授予罕见的小儿疾病,并影响少于20万人。 C3G,一种超稀有和严重的原发性肾小球肾炎4,13,其特征在于补充失调。它预后差;大约50%的患者在10年内到终末期肾病(ESRD),50-70%的经验疾病复发后肾脏移植术后14。它的全球每年发病率为1-2百万15.

关于IPTACOPAN.
IPTACOPAN(LNP023)是替代补体途径的一流,口服,有效且具有高度选择性和高度选择的因子B抑制剂6,7。目前在PNH的临床开发中,以及C3G和许多其他肾病条件,其中存在重大未满足的未满足的含量,包括IgA肾病(IgAn),非典型溶血性尿毒症综合征(Ahus)和膜肾病(MN )。

来自PNH的一项研究的正期II数据在欧洲血液和骨髓移植(EBMT)国会举行810月份美国肾脏学会(ASN)的虚拟2020年度会议上介绍了C3G的第二阶段INIM分析结果。诺华计划计划在几个适应症中启动III期研究。

IPTACOPAN有可能成为第一个补体途径抑制剂,以缓慢疾病的疾病在许多补充驱动的疾病中。基于疾病流行和II期研究的积极临时数据,IPTACOPAN还从C3G和PNH中获得FDA和EMA的孤儿药物标题16以及C3G的EMA Prime指定17和Igan的EMA孤儿药物指标18.

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参考

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  16. 撰写的诺华数据
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