Takeda宣布,FDA突破pc蛋蛋开奖结果app指定授予Pevonedistat,用于pc蛋蛋开奖结果app患有更高风险的骨髓增生综合征(HR-MDS)的患者

2020年7月30日

- 基于第2阶段数据的指定,并强化了HR-MDS的显着pc蛋蛋开奖结果app需求 

- Pevonedistat可以是超过十年的HR-MDS的第一部新颖的pc蛋蛋开奖结果app选择 

 

剑桥,群众。和日本大阪,7月30日,2020年  - Takeda Pharmaceutical Company Limited(TSE:4502 / NYSE:TAK)今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)为其调查药物Pevonedistat授予突破pc蛋蛋开奖结果app指标,用于pc蛋蛋开奖结果app患有更高风险的髓细胞增强症患者(HR-MDS)。 Pevonedistat,第一个在NEDD8活化酶(NAE)抑制剂中,可以是十多年来的HR-MDS患者的第一个新建,扩大到目前为止仅限于单独的低甲基化剂(HMA)单药pc蛋蛋开奖结果app的pc蛋蛋开奖结果app方案。即使有当前的pc蛋蛋开奖结果app方案,患有HR-MDS的人的结果也仍然差。

突破pc蛋蛋开奖结果app指定是基于Pevonedistat-2001期第2期研究的最终分析,该研究评估了Pevonedistat加氮杂氨酸与氮杂氨酸单独的罕见白血病,包括HR-MDS。 FDA考虑了许多终点,包括整体存活(OS),无需生存(EFS),完整的缓解(CR)和输血独立性,以及不良事件配置文件。该名称引起了解决与HR-MDS生活的人们的需求的潜在进步,其中少数存在疗法,并且益处有限。

“较高风险的MDS与预后差,生活质量减少和对急性髓性白血病的转化机会减少,另一个腐蚀性癌症。 Pevonedistat和Azacitidine的组合是一个有前途的pc蛋蛋开奖结果app方法,有可能成为十多年以上的高风险MDS的第一部新的pc蛋蛋开奖结果app进步,“Thatheda肿瘤pc蛋蛋开奖结果app区域单位克里斯托弗·阿伦特(Christopher Arendt)表示。 “我们感谢FDA认识到Pevonedistat,以及开发创新疗法的紧迫性,这些疗法应对高风险MDS的关键pc蛋蛋开奖结果app需求,患者群体少数选择。”

从美国FDA的突破pc蛋蛋开奖结果app指定被授予加速对旨在pc蛋蛋开奖结果app严重或生命危及生命的疾病的调查药物的发展和监管审查。具有此名称的代理表明初步临床证据表明该药可能表现出对一个或多个临床显着的终点的现有疗法的大量改善。

Takeda.在虚拟56的口头会话期间提出了Pevonedistat-2001试验的结果TH. 美国临床肿瘤学会(ASCO)年会 and virtual 25TH. 欧洲血液学协会(EHA)年度大会.

 

关于Pevonedistat.

PEVONEDISTAT是第一类NEDD8激活酶(NAE)抑制剂。在临床前研究中,Pevonedistat的NAE抑制阻断了选择蛋白质的改性,导致细胞周期进展和细胞存活的破坏,导致癌细胞死亡。 Pevonedistat与氮己酸的组合展示了有前途的临床活动,在患有更高风险的髓细胞增强综合征(HR-MDS),高危慢性骨髓细胞白血病(HR-CMML)和急性髓性白血病(AML)和1期的患者AML患者的研究。 Pevonedistat目前正在第3阶段进行评估,作为HR-MDS,HR-CMML和AML患者的一线pc蛋蛋开奖结果app,他们不符合(不适合)移植或密集的诱导化疗,并且在不合适的AML的2期研究中在与氮酰氨氨酸和嘌呤菌的三倍组合。 Pevonedistat是一种调查药物,尚未建立安全性和有效性。

关于MDS.

MDS是一种罕见的骨髓相关癌症,由骨髓内不规则的血细胞产生引起。这种癌症最常影响老年患者,中位年龄的诊断年龄范围为60至74岁。由于这种不规则的生产,具有MDS的人在循环中没有足够的正常红细胞,白细胞和/或血小板。 MDS的症状往往含糊不清,与低血量有关,可能包括疲劳,呼吸急促,易瘀伤或出血,食欲不振,弱点,苍白的皮肤,发热和频繁或严重的感染。

MDS的几种分类 - 非常低风险,以非常高风险 - 由血液计数,爆炸计数,突变和细胞遗传学决定。更高的风险疾病被定义为国际预后评分系统的中间,高或非常高的风险 - 修订(IPSS-R),这些患者预后较差。大约40%的HR-MDS转化为AML,另一种具有较差的癌症。

Takeda.对肿瘤学的承诺

我们的核心R.&D任务是通过我们对科学的承诺,突破性创新和改善患者生命的致力来将新药提供给全世界癌症的患者。无论是我们的血液学疗法,我们的强大管道还是实体肿瘤药物,我们的目标是保持创新和竞争力,使患者带来所需的pc蛋蛋开奖结果app方法。有关更多信息,请访问www.takedaoncology.com。

关于Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda. Pharmaceutical Company Limited(TSE:4502 / NYSE:TAK)是一个全球价值观的,r&D-Drive在日本总部设定的生物制药领导者,通过将科学转化为高度创新的药物,为患者带来更好的健康和更亮的未来。 Takeda专注于它的r&D在四个pc蛋蛋开奖结果app区域的努力:肿瘤学,稀有疾病,神经科学和胃肠学(GI)。我们也使目标r&d投资等离子体衍生的疗法和疫苗。我们专注于开发高度创新的药物,有助于对人们产生影响’通过推进新的pc蛋蛋开奖结果app方案的前沿并利用我们加强的协作r来实现&D引擎和功能创建强大的模态多样化的管道。我们的员工致力于提高患者的生活质量,并在大约80个国家的医疗保健中与我们的合作伙伴合作。

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Tuba Khan.

Tuba Khan是Pharmashot的高级编辑。关于近期生命科学行业的最新更新和创新,她是好奇的,创意和热情。她覆盖了生物牧师,医学院和数字健康群体。 Tuba还拥有数字和社交媒体营销的经验,独立运行竞选活动。她可以在tuba@pharmashots.com上联系

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